Incyte公司今天宣布，該公司和諾華（Novartis）聯(lián)合開發(fā)的JAK1/2抑制劑Jakafi（ruxolitinib），在治療中度或重度類固醇難治性或類固醇依賴性慢性移植物抗宿主?。℅VHD）患者的3期臨床研究中達到主要終點，與最佳可用療法（BAT）相比，第24周的總緩解率（ORR）更優(yōu)。此外，該研究還達到了兩個關鍵性次要終點，顯著改善了無失敗生存期（FFS）和根據(jù)mLSS癥狀量表評估的患者報告癥狀。這一研究的數(shù)據(jù)預計將在即將召開的醫(yī)學大會上公布，也將準備提交給FDA，尋求在類固醇難治性或類固醇依賴性慢性GVHD患者中獲得批準。

GVHD是由于異體移植的干細胞對宿主器官進行免疫攻擊導致的嚴重疾病。GVHD分為2種形式，即急性GVHD（aGVHD）和慢性GVHD，它可能影響皮膚、胃腸道和肝臟等多個器官系統(tǒng)的功能。全球每年約有3萬例骨髓移植用于治療血液系統(tǒng)癌癥，其中兒科人群約占所有病例的20%。

Jakafi是一種創(chuàng)新口服Janus激酶1和2（JAK1/JAK2）抑制劑。JAKs屬于細胞質酪氨酸激酶家族，其功能是轉導細胞因子（如干擾素）介導的信號。JAK也是造血信號的主要組成部分，在GVHD早期有過度激活的現(xiàn)象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎癥性細胞因子的釋放，減輕GVHD的病理進程，還可以抑制供體T細胞的激活，減輕免疫反應。Jakafi已于去年5月獲得FDA批準用于治療類固醇難治性急性GVHD。

“這些積極結果意義重大，因為它們意味著Jakafi不僅為急性GVHD患者，還可以為慢性GVHD患者提供一個有意義的治療選擇，”Incyte公司腫瘤靶向治療部副總裁Peter Langmuir博士說：“根據(jù)這項3期研究的結果，我們將繼續(xù)向美國FDA提交該適應癥的數(shù)據(jù)，努力將這一重要的治療選擇應用于其他GVHD患者?！?

參考資料：

[1] Incyte Announces REACH3 Trial of Ruxolitinib (Jakafi®) in Patients with Chronic Graft-Versus-Host Disease Met Primary and Both Key Secondary Endpoints. Retrieved July 23, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200723005089/en