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治療胃腸道間質(zhì)瘤 avapritinib將于9月歐盟獲批

發(fā)布日期：2020-07-27 瀏覽次數(shù)：162

來源：生物谷

基石藥業(yè)（CStone）合作伙伴Blueprint Medicines是一家專注于基因定義的癌癥癌癥、罕見疾病和癌癥免疫治療的精準(zhǔn)醫(yī)療公司。近日，Blueprint Medicines公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議有條件批準(zhǔn)靶向抗癌藥avapritinib，作為一種單藥療法，用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）基因D842V突變的不可切除性或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。

現(xiàn)在，CHMP的積極意見將由歐盟委員會（EC）審查，該委員會預(yù)計將在9月底做出最終審查決定。如果獲得批準(zhǔn)，avapritinib將成為歐盟第一個針對攜帶PDGFRA D842V突變GIST患者的靶向療法，將以品牌名Ayvakyt進(jìn)行商業(yè)化。

avapritinib是一種激酶抑制劑，已于今年1月獲得美國FDA批準(zhǔn)，品牌名為Ayvakit，用于治療攜帶PDGFRA基因18號外顯子突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。值得一提的是，avapritinib是第一個被批準(zhǔn)用于GIST的精準(zhǔn)療法，也是第一個對PDGFRA基因18號外顯子突變型GIST具有高活性的藥物。今年5月中旬，avapritinib四線治療GIST遭FDA拒絕批準(zhǔn)。

2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint Medicines達(dá)成獨家合作及授權(quán)協(xié)議，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的三款候選藥物在大中華區(qū)（大陸、香港、澳門、臺灣）的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。今年3月，基石藥業(yè)宣布在中國臺灣提交avapritinib新藥上市申請。今年4月，基石藥業(yè)宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理avapritinib新藥上市申請，涵蓋2個適應(yīng)癥，分別為：（1）用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者；（2）四線不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。這是基石藥業(yè)首個獲NMPA受理的新藥上市申請，標(biāo)志著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型邁出重要一步。

CHMP的積極意見，基于來自I期NAVIGATOR臨床試驗的療效數(shù)據(jù)，以及來自NAVIGATOR和III期VOYAGER試驗的安全性結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，avapritinib治療PDGFRA D842V突變GIST患者表現(xiàn)出深度、持久的臨床應(yīng)答，總緩解率（ORR）為88%（95CI:76-95）、中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達(dá)到，并且耐受性良好。這些數(shù)據(jù)發(fā)表在2020年6月29日的《柳葉刀腫瘤學(xué)》。

Blueprint Medicines首席醫(yī)療官Andy Boral博士表示：“avapritinib在PDGFRA D842V突變GIST患者中表現(xiàn)出前所未有的臨床活性，這類患者在傳統(tǒng)上預(yù)后不佳。今天CHMP的積極意見，反映了我們在將這種高效方案推向歐盟的目標(biāo)方面取得的一個重大進(jìn)展。對于PDGFRA D842V突變GIST患者，avapritinib旨在通過選擇性抑制對現(xiàn)有GIST療法耐藥的致癌驅(qū)動因素，從根本上改變治療模式。”

avapritinib可選擇性和強(qiáng)效地抑制KIT和PDGFRA突變激酶，該藥是一種I型抑制劑，旨在靶向活性激酶構(gòu)象；所有致癌激酶都通過這種構(gòu)象進(jìn)行信號傳導(dǎo)。avapritinib已被證實對GIST相關(guān)的KIT和PDGFRA突變具有廣泛的抑制作用，包括針對與當(dāng)前批準(zhǔn)療法耐藥相關(guān)的激活loop突變的強(qiáng)勁活性。

與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比，avapritinib對KIT和PDGFRA的選擇性明顯高于其他激酶。此外，avapritinib經(jīng)獨特的設(shè)計可選擇性結(jié)合并抑制D816突變KIT，這是大約95%的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）患者中的一種常見疾病驅(qū)動因素。臨床前研究表明，avapritinib能以亞納摩爾效力強(qiáng)效抑制KIT D816V，并具有最小的脫靶活性。

除了GIST，Blueprint Medicines也正在開發(fā)avapritinib用于晚期SM、惰性和冒煙型SM的治療。之前，美國FDA已授予avapritinib治療2種適應(yīng)癥的突破性藥物資格：（1）治療攜帶PDGFRα D842V突變的不可切除性和轉(zhuǎn)移性GIST；（2）治療晚期SM，包括侵襲性SM（ASM）、伴有相關(guān)血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血病（MCL）等亞型。

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