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協(xié)和麒麟Crysvita治療X-連鎖低磷血癥獲歐洲推薦批準(zhǔn)

發(fā)布日期：2020-07-28 瀏覽次數(shù)：225

來源：生物谷

日本藥企協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議擴(kuò)大Crysvita（burosumab）的批準(zhǔn)范圍，納入X-連鎖低磷血癥（XLH）青少年和成人患者。此前，EC已授予Crysvita有條件批準(zhǔn)，用于治療1歲及以上、有骨骼疾病影像學(xué)證據(jù)、骨骼正在生長(zhǎng)的XLH兒童和青少年患者。

CHMP建議將該批準(zhǔn)擴(kuò)大到有影像學(xué)證據(jù)的全部XLH青少年患者（無論骨骼生長(zhǎng)狀態(tài)如何）以及XLH成人患者?，F(xiàn)在，CHMP的積極意見將由歐盟委員會(huì)（EC）審查，該委員會(huì)預(yù)計(jì)將在2020年9月做出最終審查決定。

CHMP的積極意見是基于2個(gè)III期研究的數(shù)據(jù)：III期UX023-CL303研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，調(diào)查了burosumab在XLH成人患者中的安全性和有效性；III期UX023-CL304研究是一個(gè)開放標(biāo)簽、單臂試驗(yàn)，調(diào)查了burosumab對(duì)XLH成人患者骨軟化癥的治療效果。

Kyowa Kirin國(guó)際總裁Abdul Mullick表示：“今天CHMP的積極意見標(biāo)志著XLH社區(qū)向前邁出了關(guān)鍵一步。目前，在歐洲，針對(duì)年齡較大的青少年和成人XLH患者，還沒有靶向疾病根本原因的療法獲得批準(zhǔn)。如果Crysvita被批準(zhǔn)擴(kuò)大使用，它將使青少年在他們的骨骼停止生長(zhǎng)后繼續(xù)獲得治療的好處，并為成人提供XLH治療，這種療法已經(jīng)被證明可以減輕疼痛和僵硬，改善身體功能和活動(dòng)能力，愈合假性骨折和骨折?！?

法國(guó)Cochin醫(yī)院Karine Briot博士表示：“成年XLH患者對(duì)包括磷酸鹽和活化維生素D在內(nèi)的常規(guī)療法的反應(yīng)是可變的，其療效的證據(jù)基礎(chǔ)有限。擁有一種有效的藥物，從兒童期到成年期都能持續(xù)治療，這對(duì)患者及其醫(yī)生來說都是非常有價(jià)值的。今天CHMP的積極建議對(duì)所有XLH患者以及關(guān)心和支持他們的人來說是向前邁出的重要一步?！?

圖片來源：slideshare.net

X連鎖低磷血癥（XLH）是一種罕見的遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致骨骼、肌肉和關(guān)節(jié)的異常。XLH不會(huì)危及生命，但其負(fù)擔(dān)是終身的和漸進(jìn)的，可能會(huì)降低一個(gè)人的生活質(zhì)量。XLH的癥狀和體征始于兒童早期，導(dǎo)致下肢畸形、身材矮小和疼痛。這些都會(huì)導(dǎo)致行走和身體功能的困難，影響生活質(zhì)量。骨骼畸形加上未解決的低磷血癥意味著該病在成年人中繼續(xù)發(fā)展，導(dǎo)致疼痛和僵硬，以及多個(gè)肌肉骨骼缺陷，這些缺陷可能早在患者出生后的第二或第三個(gè)十年就受到影響。

Crysvita的活性成分為burosumab，這是一種重組完全人源化IgG1單克隆抗體，靶向結(jié)合并抑制成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23（FGF-23）的活性。FGF23是一種激素，通過調(diào)節(jié)腎臟的磷酸鹽排泄和活性維生素D的生成來降低血清磷酸鹽水平。在XLH中，由于FGF23的水平和活性過高而導(dǎo)致磷酸鹽浪費(fèi)和低磷血癥。

Crysvita可靶向結(jié)合FGF-23，從而抑制FGF-23的生物活性。通過阻斷患者體內(nèi)過多的FGF-23，Crysvita可增加腎臟對(duì)磷酸鹽的再吸收以及增加維生素D的生成，從而也增強(qiáng)腸道對(duì)磷酸鹽和鈣的吸收。Crysvita開發(fā)用于治療與FGF-23相關(guān)的低血磷疾病，例如XLH、腫瘤誘導(dǎo)的骨軟化癥（TIO）/表皮痣綜合征（ENS）。

Crysvita是第一種直接靶向FGF23的重組全人單克隆IgG1抗體，該藥由協(xié)和麒麟發(fā)現(xiàn)，由協(xié)和麒麟與Ultragenyx合作開發(fā)。在歐盟，Crysvita已獲有條件批準(zhǔn)，用于治療1歲及以上、有骨骼疾病的影像學(xué)證據(jù)、骨骼正在生長(zhǎng)的兒童和青少年XLH患者。在美國(guó)，Crysvita已被批準(zhǔn)用于治療年齡≥6個(gè)月的兒童和成人XLH患者。

今年6月，Crysvita再獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，一個(gè)新的適應(yīng)癥，用于≥2歲兒科和成人患者，治療腫瘤性骨軟化癥（tumor-induced osteomalacia，TIO），該病可導(dǎo)致低磷血癥和骨軟化癥。值得一提的是，Crysvita是第一個(gè)被批準(zhǔn)治療XLH的藥物，同時(shí)也是第一個(gè)被批準(zhǔn)治療腫瘤無法定位或根治性切除的TIO患者的藥物。

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