7月30日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評中心最新公示，優(yōu)時比公司（UCB）的1類新藥rozanolixizumab注射液獲得臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于出現(xiàn)中度至重度癥狀并需要額外治療的全身型重癥肌無力（gMG）患者的按需治療。這是一款靶向FcRn的“first-in-class”療法，為首次在中國獲批臨床。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

全身型重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗體會破壞神經(jīng)和肌肉之間的溝通，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。超過85%的重癥肌無力患者在發(fā)病后18個月內(nèi)進展為全身型重癥肌無力，進而導(dǎo)致極度疲勞和面部表情、言語、吞咽和活動困難。其中，確診為AChR抗體陽性（AChR-Ab+）的患者約占全身型重癥肌無力總患者數(shù)的80%-90%。

Rozanolixizumab是一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的“first-in-class”療法，為人源化單克隆抗體，具有高親和力。該產(chǎn)品旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體，阻斷IgG再循環(huán)過程。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過防止IgG與FcRn的結(jié)合，能夠?qū)е陆閷?dǎo)自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。

今年5月，優(yōu)時比首次在中國申報rozanolixizumab注射液的臨床試驗申請，并于今日獲得臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于出現(xiàn)中度至重度癥狀并需要額外治療的全身型重癥肌無力患者的按需治療。此前，該產(chǎn)品已在一項治療原發(fā)性、持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥患者的前瞻開放性2期臨床試驗中獲得積極結(jié)果，其安全性、耐受性和有效性數(shù)據(jù)支持了未來開展該適應(yīng)癥的3期臨床研究。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心. Retrieved Jul 30，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

[2]Rozanolixizumab, an Anti-FcRn Antibody: Final Results from a Phase II, Multiple-Dose Study in Patients with Primary Immune Thrombocytopenia, Tadeusz Robak, MD, Maciej Ka?mierczak, Isidro Jarque, et al., ASH.