7月30日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）公示，輝瑞（Pfizer）旗下非甾體局部PDE4抑制劑克立硼羅軟膏（Eucrisa，crisaborole）獲批上市。該藥曾被列入中國《第二批臨床急需境外新藥》，適應癥為2歲及以上輕度至重度特應性皮炎（AD，又名濕疹）。AD是一種慢性炎性皮膚病，是眾多類型濕疹中最常見的，并且通常在兒童期開始發(fā)作，可以持續(xù)至成年。

這是NMPA今年以來批準的第10款臨床急需境外新藥，從提交上市申請到正式批準僅用時5個月。 根據(jù)NMPA最新發(fā)布的《2019年藥品審評報告》，加快臨床急需境外新藥審評審批是今年藥品審評中心的工作重點之一。從往年獲批情況來看，下半年獲批的臨床急需新藥數(shù)量均在10個以上。目前，已有4款臨床急需境外新藥已在中國申報上市，另有1款計劃在今年申報上市。因此，我們預計這5款產(chǎn)品也有望于今年在中國獲批上市（見下表）。

1.Velaglucerase alfa（Vpriv，注射用維拉西酶α）

Velaglucerase alfa是由武田（Takeda）旗下Shire公司開發(fā)的一種水解性溶酶體特異性葡萄糖腦苷脂酶，已在美國獲批上市，用于兒童和成人的1型戈謝病的長期酶替代治療（ERT）。戈謝病是由GBA基因突變引起的常染色體隱性遺傳疾病，其導致溶酶體酶β-葡萄糖腦苷脂酶的缺乏。Velaglucerase alfa已于2019年2月在中國提交新藥上市申請，目前正在審評審批中。

2.Replagal（Agalsidase alfa，阿加糖酶α注射用濃溶液）

Replagal是武田旗下一款用于α-galactosidase A缺乏患者（即法布雷?。峁╅L期酵素補充治療。法布雷病是由于溶酶體酶α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）缺乏引起的罕見遺傳性疾病，由于酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、腎臟、心臟、神經(jīng)和其它器官中積聚，最終導致慢性腎病、腎衰、心血管病和卒中。目前，該產(chǎn)品已于2018年7月在中國提交新藥上市申請，并已被納入優(yōu)先審評，正在審評審批中。

3. Icatibant（Firazy，艾替班特）

Icatibant為Shire公司旗下一種強力的選擇性緩激肽B2受體拮抗劑，它通過抑制與遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹、炎癥、疼痛癥狀有關的緩激肽的影響，從而治療急性遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹。該產(chǎn)品于2011年獲得美國FDA批準上市，用于18歲及以上成年人的遺傳性血管水腫急性發(fā)作治療，是FDA批準的第3個用于治療遺傳性血管水腫發(fā)作的藥物。該產(chǎn)品于2020年6月在中國提交新藥上市申請，目前正在審評審批中。

4．Cenegermin（Recombinant Human Nerve Growth Factor）

Cenegermin為Dompé公司研發(fā)的一款人類神經(jīng)生長因子的重組蛋白。它在神經(jīng)細胞的發(fā)育、修復和存活方面起到重要作用。以眼藥水的形式給神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者使用，它可以幫助恢復眼睛的正常愈合過程，從而修復角膜損傷。該藥物已經(jīng)獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格，并先后在歐盟和美國獲得批準上市，用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎。在中國，該產(chǎn)品于2019年6月提交新藥上市申請，目前正在審評審批中。

5.Siltuximab（Sylvant，司妥昔單抗）

Siltuximab為一款IL-6抑制劑，已在多個國家和地區(qū)獲批治療人類免疫缺陷病毒（HIV）呈陰性、人皰疹病毒-8（HHV-8）呈陰性的多中心卡斯特萊曼病（Castleman’s?。Ｔ撍幾畛跤蓮娚荆↗ohnson＆Johnson）研發(fā)，后授權(quán)給EUSA公司，百濟神州于今年1月獲得該藥物在大中華地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。目前，該產(chǎn)品正在中國開展兩項國際多中心2期臨床試驗，均為針對Castleman’s病。根據(jù)百濟神州第一季度財報，該產(chǎn)品的上市申請（BLA）正在討論過程中，預計于2020年遞交。

除此之外，諾華（Novartis）旗下IL-1β的單克隆抗體canakinumab（ACZ885）正在中國進行5項國際多中心3期臨床試驗，針對非小細胞肺癌、動脈粥樣硬化、痛風。Ariad Pharmaceuticals公司激酶抑制劑ponatinib（泊那替尼）正在中國開展兩項臨床試驗，分別是針對費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病得國際多中心3期試驗，及急性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞白血病的中國境內(nèi)2期試驗。另外，健贊公司（Genzyme）的eliglustat已在中國獲得4項臨床試驗批準，并在中國完成一項針對I型戈謝病的國際多中心3期試驗。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局. Retrieved Jul 30，2020, from http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2455/379027.html

[2] FDA Approves Shire's Firazyr (icatibant injection) for Acute Attacks of Hereditary Angioedema (HAE). Retrieved August 25, 2011, from https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-shire-s-firazyr-icatibant-acute-attacks-hereditary-angioedema-hae-2824.html