今日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公示顯示，輝瑞(Pfizer)公司的marstacimab（PF-06741086）注射液在中國獲批一項(xiàng)臨床默示許可，適應(yīng)癥為“用于≥12歲有或無抑制物的血友病A或血友病B患者中的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血發(fā)作或降低出血發(fā)作頻率”。Marstacimab是一款靶向組織因子途徑抑制劑（TFPI）的在研創(chuàng)新療法，已在美國獲得快速通道資格和孤兒藥資格。本次是該藥首次在中國獲批臨床。

圖片來源：CDE截圖

目前，凝血因子替代療法是血友病患者的主要治療手段，但是很多患者在接受治療過程中會產(chǎn)生凝血因子的抑制劑（免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體），從而影響治療效果。因此，研究人員正在開發(fā)多種其它類型的在研療法，以期為產(chǎn)生抑制劑的血友病患者提供更多治療選擇。

組織因子途徑抑制劑（TFPI）靶向療法就是有望解決這類患者需求的在研療法之一。TFPI是在人體中自然產(chǎn)生的一種抗凝蛋白，在其早期階段抑制血液凝結(jié)的替代過程。靶向TFPI的在研療法可以用于治療A型和B型血友病患者，不需考慮抑制劑生成問題。

Marstacimab是輝瑞開發(fā)的一款在研TFPI靶向療法，擬用于血友病的治療。2019年9月，該藥已獲得美國FDA授予的快速通道資格，治療血友病。此外，marstacimab還在美國和歐洲獲得了孤兒藥資格。

目前，marstacimab在全球范圍內(nèi)已進(jìn)入3期臨床研究階段，尚未獲批上市。ClinicalTrial.gov網(wǎng)站信息顯示，輝瑞已在血友病患者中完成一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，旨在評估m(xù)arstacimab在嚴(yán)重型A型血友病或B型血友病患者中的安全性、耐受性、藥動學(xué)、藥效學(xué)和有效性。

此外，輝瑞還正在血友病患者中開展兩項(xiàng)關(guān)于marstacimab臨床研究：一項(xiàng)為開放標(biāo)簽的3期臨床試驗(yàn)，旨在嚴(yán)重的青少年和成人A型或B型血友病患者中，比較marstacimab與標(biāo)準(zhǔn)療法在有或者沒有抑制劑時(shí)的治療效果；另一項(xiàng)為2期臨床試驗(yàn)，旨在評估長期使用marstacimab治療嚴(yán)重血友病患者的安全性、耐受性和有效性。

血友病是一種單基因的X連鎖隱性疾病，其主要特征是出現(xiàn)活性凝血活酶生成障礙。A型血友病是由凝血因子VIII因子缺乏導(dǎo)致，B型血友病是由凝血因子IX因子導(dǎo)致。血友病患者在受傷或手術(shù)后，出血時(shí)間可能比其他人長。此外，他們的肌肉、關(guān)節(jié)和器官也可能會出現(xiàn)自發(fā)出血，嚴(yán)重的甚至?xí)＜吧?

參考資料

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心. Retrieved Aug 03，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25

[2] Pfizer rare disease pipeline. From https://www.pfizer.com/science/rare-diseases/pipeline