日前，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Enspryng（satralizumab-mwge）上市，治療AQP4抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者。今年6月，Enspryng在日本首次獲批上市。羅氏也已經(jīng)向中國(guó)遞交了這款新藥的上市申請(qǐng)，并已被納入擬優(yōu)先申請(qǐng)名單，有望加速這款創(chuàng)新療法在中國(guó)的獲批上市。

NMOSD是一種罕見(jiàn)的失能性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）自身免疫性疾病，在全球范圍內(nèi)影響著多達(dá)數(shù)十萬(wàn)人，常被誤診為多發(fā)性硬化，主要損害視神經(jīng)和脊髓，導(dǎo)致失明、肌無(wú)力和癱瘓。NMOSD患者經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)，免疫系統(tǒng)對(duì)自身組織的反復(fù)攻擊會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)損傷逐步積累和殘疾?；颊邥?huì)出現(xiàn)視力、運(yùn)動(dòng)功能和生活質(zhì)量的下降，嚴(yán)重NMOSD發(fā)作可以導(dǎo)致死亡。

Enspryng是唯一一款獲批治療NMOSD的白細(xì)胞介素-6（IL-6）單抗藥物，IL-6信號(hào)通路在NMOSD導(dǎo)致的相關(guān)炎癥中發(fā)揮關(guān)鍵作用。Enspryng使用了新型再循環(huán)抗體技術(shù)設(shè)計(jì)，與傳統(tǒng)技術(shù)相比，因?yàn)橛懈L(zhǎng)的抗體循環(huán)時(shí)間，可以延長(zhǎng)至每四周一次的皮下給藥，可由NMOSD患者或護(hù)理人在接受醫(yī)療培訓(xùn)后在家中自行給藥。

FDA的此次批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照3期臨床試驗(yàn)（SAkuraStar和SAkuraSky研究）結(jié)果，這是針對(duì)NMOSD開(kāi)展的最大型的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)之一。Enspryng在AQP4抗體陽(yáng)性的NMOSD成人患者中表現(xiàn)出強(qiáng)力和持續(xù)的療效以及良好的安全性特征。Enspryng單藥治療以及與基線免疫抑制劑治療（IST）聯(lián)用時(shí)，與安慰劑相比均顯著降低了復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，療效持續(xù)了96周。基線免疫抑制劑治療（IST）通常用于治療NMOSD的復(fù)發(fā)。

SakuraStar的研究結(jié)果顯示，在AQP4抗體陽(yáng)性亞組中，76.5%的接受Enspryng單藥治療的患者在96周時(shí)無(wú)復(fù)發(fā)，而安慰劑組為41.1%。在評(píng)價(jià)Enspryng與基線IST聯(lián)合使用的SAkuraSky研究中，91.1%的接受Enspryng治療的AQP4抗體陽(yáng)性患者在96周時(shí)無(wú)復(fù)發(fā)，而安慰劑組為56.8%。

參考資料:

[1] FDA Approves Genentech’s Enspryng for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Retrieved 2020-08-15, from https://www.businesswire.com/news/home/20200814005501/en