8月31上午，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布2020年第22號文——關于發(fā)布《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則（試行）》（以下簡稱“指導原則”）通告。

通告指出，考慮到我國兒童藥物研發(fā)及藥品注冊中的實際需要，幫助企業(yè)更好地理解指導原則在兒童藥物研發(fā)中的應用，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了指導原則。根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關于印發(fā)藥品技術指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審核同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

本次指導原則指出，真實世界研究（RWS），作為新研究方法中的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發(fā)與審評，為新藥注冊、擴展兒童適應癥、完善兒童劑量方案等提供支持。這與此前發(fā)布的系列RWS政策一脈相承。

值得關注的是，早在今年1月7日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》指出，利用真實世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。5月19日，CDE起草并發(fā)布《真實世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則》“征求意見稿”，再次引發(fā)行業(yè)對于真實世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)的適用范圍的關注。

業(yè)內(nèi)人士指出，本次發(fā)布的指導原則回應了行業(yè)關切———介紹了現(xiàn)階段真實世界研究支持我國兒童藥物研發(fā)時的常見情形及關注點，并給出了案例及說明，相信這對于業(yè)界將有著非常重要的參考價值和指導意義。同時也看到，監(jiān)管機構在藥物真實研究方面又邁出了堅實而重要的一步。

附：真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則（試行）