根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，和譽(yù)醫(yī)藥申報(bào)的1類新藥mavorixafor（X4P-001）在中國獲批一項(xiàng)臨床默示許可，適應(yīng)癥為：局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌。Mavorixafor是X4 Pharmaceutics開發(fā)的一款“first-in-class”口服CXCR4拮抗劑，已被美國FDA授予孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定。2019年，和譽(yù)醫(yī)藥與X4 Pharmaceutics就mavorixafor在大中華區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

CXCR4是在多種人類癌癥中高度表達(dá)的趨向因子受體，它對(duì)腫瘤的生長、侵襲、血管生成、轉(zhuǎn)移和對(duì)治療藥物的耐藥性起著重要作用，許多癌癥亞型的不良預(yù)后都與CXCR4過度表達(dá)相關(guān)。研究顯示，CXCR4拮抗劑可以改變腫瘤與基質(zhì)的相互作用，使癌細(xì)胞對(duì)細(xì)胞毒性藥物敏感，減少腫瘤生長和轉(zhuǎn)移負(fù)擔(dān)。

Mavorixafor是一款“first-in-class”口服CXCR4拮抗劑。2019年7月，和譽(yù)醫(yī)藥與X4 Pharmaceutics達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議，獲得mavorixafor在大中華地區(qū)腫瘤等適應(yīng)癥的商業(yè)化權(quán)益，并將主導(dǎo)其大中華地區(qū)多個(gè)腫瘤適應(yīng)癥的臨床與商業(yè)開發(fā)，啟動(dòng)多項(xiàng)mavorixofor與腫瘤免疫抑制劑或其它藥物聯(lián)合治療的臨床研究。

本次是mavorixafor首次在中國獲批臨床研究，針對(duì)的適應(yīng)癥為局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌。三陰性乳腺癌是乳腺癌中最“毒”、最難治的類型，其雌激素受體（ER）、孕激素受體（PR）以及人表皮生長因子受體2（HER2）均為陰性，目前這類患者的治療選擇非常有限，預(yù)后通常也極差，急需新的療法。

全球范圍內(nèi)，和譽(yù)醫(yī)藥的合作伙伴X4 Pharmaceutics正在開展多項(xiàng)mavorixafor的臨床研究，涉及WHIM綜合征、嗜中性白血球減少癥、華氏巨球蛋白血癥等適應(yīng)癥，其中進(jìn)度最快的是WHIM綜合征，已進(jìn)入3期臨床。WHIM綜合征是一種罕見的先天免疫缺陷性疾病，常表現(xiàn)為人乳頭瘤病毒所導(dǎo)致的疣、低丙種球蛋白血癥、細(xì)菌感染以及無效生成性慢性粒細(xì)胞缺乏的四聯(lián)癥。2019年11月，美國FDA已授予該藥突破性療法認(rèn)定，用于治療WHIM綜合征。

根據(jù)X4 Pharmaceutics在2020年6月的歐洲血液大會(huì)（EHA）上公布的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，mavorixafor在WHIM綜合征患者中表現(xiàn)出良好的安全性和有效性。目前，X4 Pharmaceutics正在開展mavorixafor治療WHIM綜合征的3期臨床試驗(yàn)，預(yù)期2022年可獲得關(guān)鍵性臨床數(shù)據(jù)并提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）. Retrieved Sep 08，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25

[2] 和譽(yù)醫(yī)藥與美國X4制藥公司就全新CXCR4拮抗劑Mavorixafor達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議。Retrieved July 16，2019, from http://www.abbisko.com/page96?article_id=103

[3] 和譽(yù)醫(yī)藥合作伙伴X4 Pharmaceuticals公布Mavorixafor最新II期臨床積極結(jié)果. 2020年6月19日。Retrieved June 19，2020, from http://www.abbisko.com/page96?article_id=145