10月13日，Voyager Therapeutics股票在上市前交易中下跌超過11%，因此前該公司宣布其針對(duì)亨廷頓氏病的實(shí)驗(yàn)性基因治療在進(jìn)入臨床之前被叫停。

12日晚些時(shí)候，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋的Voyager公司宣布，美國FDA對(duì)該公司用于治療亨廷頓氏病（Huntington’s disease）的基因療法VY-HTT01的研究性新藥（IND）申請(qǐng)發(fā)布了臨床暫緩決定。Voyager在今年9月向FDA提交了該藥物計(jì)劃臨床研究的IND申請(qǐng)。美國FDA表示，擱置該項(xiàng)目主要是由于正在等待某些化學(xué)、制造和控制（CMC）問題的解決。

在日前的一份公告中，Voyager表示，預(yù)計(jì)在未來30天內(nèi)，將收到FDA對(duì)CMC問題的一些反饋，并計(jì)劃解決這些問題，以便啟動(dòng)臨床研究。

除了Voyager，其他生物技術(shù)公司也正在積極開發(fā)針對(duì)這種疾病的治療方法。上個(gè)月，Vaccinex公布了一項(xiàng)有前景的2期臨床研究數(shù)據(jù)，但該研究沒有達(dá)到共同的主要終點(diǎn)。6月，uniQure啟動(dòng)了針對(duì)亨廷頓氏病基因治療AMT-130的臨床研究，AMT-130使用非病理性病毒載體在術(shù)中向靶細(xì)胞輸送DNA。本月13日，uniQure宣布已經(jīng)又有兩例病人接受了AAV基因療法的輸注。Voyager在這一領(lǐng)域的進(jìn)度將被大大延遲。

VY-HTTO1是Voyager公司目前最先進(jìn)的基因治療候選物。在此之前，Voyager與賽諾菲Genzyme部門一直在對(duì)VY-HTT01的早期開發(fā)進(jìn)行合作。實(shí)際上從2015年開始，Voyager就與賽諾菲合作開展了多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療項(xiàng)目，包括帕金森氏癥、Friedreich氏共濟(jì)失調(diào)以及亨廷頓氏病。前者負(fù)責(zé)研發(fā)活動(dòng)，通過概念驗(yàn)證來實(shí)現(xiàn)項(xiàng)目。當(dāng)時(shí)，賽諾菲有權(quán)獲得這些項(xiàng)目的商業(yè)權(quán)，Voyager則持有幾項(xiàng)研發(fā)資產(chǎn)在美國的商業(yè)化權(quán)利，并與賽諾菲分享亨廷頓氏病候選項(xiàng)目VY-HTTO1的美國利潤。為此，Voyager還獲得了1億美元的預(yù)付款，并被承諾預(yù)計(jì)可獲得7.45億美元的開發(fā)和銷售里程碑付款。

然而2017年10月，賽諾菲放棄了準(zhǔn)備進(jìn)入2/3期臨床研究的帕金森氏癥在研項(xiàng)目的權(quán)利。2019年6月，賽諾菲又放棄了對(duì)Friedreich氏共濟(jì)失調(diào)和亨廷頓氏病項(xiàng)目的選擇權(quán)，修改了合作關(guān)系，最終獲得了兩種利用腺相關(guān)病毒衣殼技術(shù)開發(fā)用于非中樞神經(jīng)系統(tǒng)適應(yīng)癥的基因療法，而VY-HTT01的所有權(quán)利最終都?xì)wVoyager公司所有。

但與賽諾菲重組合作關(guān)系前，Voyager已經(jīng)為其產(chǎn)品線中的一些項(xiàng)目找到了新的合作伙伴。2019年1月，Neurocrine預(yù)付了1.65億美元，獲得了Voyager公司包括針對(duì)帕金森癥和共濟(jì)失調(diào)癥在內(nèi)的4個(gè)基因治療項(xiàng)目的使用權(quán)。一旦帕金森癥在研療法的2期研究數(shù)據(jù)出來，Voyager就可以選擇與Neurocrine分得利潤和成本，或者是放棄全球版權(quán)，以換取里程碑和版稅。

Voyager Therapeutics在研產(chǎn)品管線（來源：公司官網(wǎng)）

除VY-HTTO1之外，該公司還有一項(xiàng)與神經(jīng)內(nèi)分泌生物科學(xué)相關(guān)的帕金森病在研基因療法VY-AADC（NBIb-1817）。上個(gè)月，Voyager和Neurocrine宣布帕金森病患者接受VY-AADC治療三年的有效性和安全性數(shù)據(jù)。研究顯示，使用一次性劑量的研究性基因療法VY-AADC治療的患者的運(yùn)動(dòng)功能持續(xù)改善，包括更長的運(yùn)動(dòng)“持續(xù)”時(shí)間，不會(huì)出現(xiàn)令人煩惱的運(yùn)動(dòng)障礙，以及針對(duì)帕金森病患者統(tǒng)一的帕金森病評(píng)定量表（UPDRS）第三部分評(píng)分的降低和用藥量的減少。

參考來源：

1.Voyager官網(wǎng)

2.Voyager Takes a Hit After FDA Places Hold on Gene Therapy for Huntington's Disease

3.Voyager's Huntington gene therapy faces FDA hold thanks to manufacturing issues

4.Voyager Therapeutics Provides Regulatory Update on VY-HTT01 Program