Harmony Biosciences是一家致力于為醫(yī)療需求嚴(yán)重未滿足的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者群體開發(fā)創(chuàng)新療法的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Wakix（pitolisant），用于治療發(fā)作性睡病成人患者的猝倒。

值得一提的是，Wakix是FDA批準(zhǔn)的第一個也是唯一一個沒有被美國禁毒局（DEA）列入管制分配的用于治療與發(fā)作性睡病相關(guān)的白天過度嗜睡或猝倒的藥物。在美國，Wakix于2019年首次獲批，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的白天過度嗜睡。

Wakix是一款首創(chuàng)藥物，其活性藥物成分pitolisant是一種選擇性組胺3（H?）受體拮抗劑/反式激動劑，通過一種新的作用機(jī)制來增加組胺的合成和釋放，組胺是大腦中一種促進(jìn)覺醒的神經(jīng)遞質(zhì)。用藥方面，Wakix通過口服給藥，每天早上醒來后服用一次。

發(fā)作性睡病是一種慢性、罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，所有患者均表現(xiàn)白天過度嗜睡，其中三分之二的患者也會出現(xiàn)猝倒，這是發(fā)作性睡病最令人衰弱的癥狀之一，會對患者的日常功能產(chǎn)生重大影響。

猝倒的特點(diǎn)是突然的、暫時的肌肉張力喪失，通常是由強(qiáng)烈的情緒，如興奮或笑聲觸發(fā)。猝倒可以是不易察覺到的（如眼瞼下垂）或嚴(yán)重的（如膝關(guān)節(jié)屈曲或暈倒）。由于某些患者癥狀的不易察覺性、猝倒表現(xiàn)方式的可變性和/或缺乏患者主訴或醫(yī)生對作為猝倒表現(xiàn)的癥狀的認(rèn)識不足，猝倒常常無法被識別。

FDA批準(zhǔn)Wakix用于發(fā)作性睡病成人患者治療猝倒，是基于Wakix臨床開發(fā)項(xiàng)目中的2項(xiàng)隨機(jī)對照試驗(yàn)（HARMONY CTP和HARMONY 1）的結(jié)果。在2019年8月FDA針對Wakix治療猝倒適應(yīng)癥的新藥申請（NDA）發(fā)布了一封完整回應(yīng)函（CRL）之后，Harmony公司于2019年12月與FDA進(jìn)行了會面，討論CRL中提及的缺陷。

在那次會議之后，F(xiàn)DA同意重新分析在NDA審查期間提交的HARMONY 1研究的數(shù)據(jù)分析，之后FDA認(rèn)可了這些分析并確認(rèn)：與安慰劑組相比，Wakix治療組猝倒率在統(tǒng)計學(xué)上顯著降低，該結(jié)果得到了HARMONY CTP試驗(yàn)中陽性數(shù)據(jù)的支持。隨后，F(xiàn)DA建議重新提交申請，Harmony公司于2020年8月提交之后，今天終于贏得FDA點(diǎn)頭，批準(zhǔn)了Wakix治療猝倒的適應(yīng)癥。

作為第一個也是唯一一個獲批治療發(fā)作性睡病成人患者的非管制治療方案，Wakix新適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，將為患者和醫(yī)療保健專業(yè)人員帶來一種新的、簡化的治療方案，僅用一種新作用機(jī)制藥物，就能解決發(fā)作性睡病的2種主要癥狀。

參考來源：Harmony Biosciences Receives FDA Approval For Expanded Use Of WAKIX® (pitolisant) For The Treatment Of Cataplexy In Adult Patients With Narcolepsy