在大流行期間，F(xiàn)DA在腫瘤藥物批準(zhǔn)工作方面一直保持正常進度，在2020年3月至5月之間，腫瘤學(xué)卓越中心（OCE）批準(zhǔn)了8種新的分子實體以及23種新的腫瘤學(xué)適應(yīng)癥。如何在加速腫瘤用藥開發(fā)的同時，保障數(shù)據(jù)完整性與數(shù)據(jù)質(zhì)量？

腫瘤疾病的嚴(yán)重性、治療方案復(fù)雜性和急診要求，客觀上要求一些獨特的考慮因素，對COVID-19大流行期間的腫瘤學(xué)研究帶來了更大挑戰(zhàn)。這是FDA官員在JAMA Oncology上發(fā)表的新觀點。文章的署名作者，包括FDA負責(zé)醫(yī)學(xué)與科學(xué)事務(wù)的副局長Anand Shah醫(yī)生，F(xiàn)DA腫瘤學(xué)卓越中心主任（OCE）Richard Pazdur醫(yī)生，局長辦公室衛(wèi)生保健科學(xué)家Kushal T. Kadaka先生。文章表示，數(shù)據(jù)完整性問題和“大流行引起的方案偏離”，是申辦方與FDA共同關(guān)注的問題，F(xiàn)DA在保護患者健康與臨床試驗完整性的同時，一直力求盡可能的靈活性。

在大流行期間，用于患者監(jiān)控的遠程醫(yī)療獲得長足發(fā)展，借助于遠程醫(yī)療方法，可以最大程度地減少易受感染的受試者暴露于疾病之中，同時能夠繼續(xù)采集數(shù)據(jù)。作者坦承，對于腫瘤學(xué)研究，一些晚期患者可能依靠試驗入組來獲取在研藥物，治療相關(guān)疾病，但并非所有終點都適用于虛擬評價。同時建議申辦方，在COVID-19感染活躍的地方開展臨床試驗時，應(yīng)就如何最大程度利用醫(yī)學(xué)成像與血液檢查的問題，向FDA尋求建議。

展望未來，在腫瘤學(xué)研究方面，可能會遇到創(chuàng)新帶來的教訓(xùn)。作者認為：“FDA打算審查在大流行期間發(fā)布的所有臨時政策，以確定在適當(dāng)?shù)那闆r下，應(yīng)將哪些監(jiān)管靈活性永久納入FDA的具體做法中?！边@種靈活性在很多方面是對監(jiān)管機構(gòu)工作的自然延伸，相關(guān)工作已在進行中。

作者認為，COVID-19大流行已經(jīng)生成了在傳統(tǒng)臨床試驗環(huán)境之外如何使用抗腫瘤藥物的數(shù)據(jù)，應(yīng)對緊急狀態(tài)迫使大家不得不重新評價終點評估的方式，加快采用以患者為中心的結(jié)局。將臨床試驗具體操作的一些方面轉(zhuǎn)移到社區(qū)環(huán)境中，通過減輕患者負擔(dān)也可以支持這種加速。過去，腫瘤學(xué)臨床試驗是利用附屬于主要臨床試驗場所的各個中心進行的，但對某些GCP要素（Good Clinical Practices，藥品臨床試驗管理規(guī)范）存在擔(dān)憂。在COVID-19大流行期間發(fā)布的最新FDA指南文件，解決了申辦方應(yīng)如何處理這些潛在的GCP問題，幫助確保臨床試驗的完整性。第VI期處方藥生產(chǎn)商付費法案（PDUFA VI），明確了真實世界證據(jù)（RWE）運用。FDA希望在PDUFA VII期間，加強對真實世界證據(jù)（RWE）的運用。

FDA與申辦方已經(jīng)見證了用于患者登記與數(shù)據(jù)采集的數(shù)字平臺。作者表示，采用數(shù)字注冊平臺作為行業(yè)提供幫助策略的一部分，是有助于在臨床試驗中增加患者人群多樣性的一種強大工具。保持該策略以及其它創(chuàng)新措施,“至少代表著這一具有挑戰(zhàn)性的公共衛(wèi)生時代的積極成果”。

參考資料：

[1] Kushal T. Kadakia, Richard Pazdur, Anand Shah. U SFood and Drug Administration Support for Oncology Drug Development During COVID-19. Retrieved Oct 20, from https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/fullarticle/2771201