遺傳辦今年以來(lái)連續(xù)發(fā)文，近兩年來(lái)頗受新藥研發(fā)界關(guān)注的人類(lèi)遺傳資源審批流程正迎來(lái)優(yōu)化。

10月21日晚間，中國(guó)人類(lèi)遺傳資源管理辦公室（以下簡(jiǎn)稱“遺傳辦”）再發(fā)一文：《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化人類(lèi)遺傳資源行政審批流程的通知》，這已是今年遺傳辦在科技部網(wǎng)站下發(fā)布的第8個(gè)文件。

文件稱，為進(jìn)一步提高審批效率，縮短審批時(shí)間，遺傳辦經(jīng)研究決定對(duì)人類(lèi)遺傳資源采集和國(guó)際合作科學(xué)研究項(xiàng)目進(jìn)一步優(yōu)化審批流程。

本次主要有兩大優(yōu)化內(nèi)容：

其一是調(diào)整采集審批提交倫理審查批件時(shí)間，由在線預(yù)申報(bào)時(shí)提交延后至正式受理時(shí)提交。

其二，國(guó)際合作科學(xué)研究審批提交倫理審查批件和臨床試驗(yàn)批件、通知書(shū)或備案公布材料時(shí)間，由在線預(yù)申報(bào)時(shí)提交延后至正式受理時(shí)提交，但在線預(yù)申報(bào)時(shí)應(yīng)提交臨床試驗(yàn)審批受理通知書(shū)。

新藥研發(fā)企業(yè)關(guān)注多時(shí)的人類(lèi)遺傳資源審批流程正在進(jìn)一步被優(yōu)化。

01 有序加速

實(shí)際上，從年初開(kāi)始，遺傳辦已經(jīng)多次發(fā)布關(guān)于優(yōu)化人類(lèi)遺傳資源行政審批流程的相關(guān)文件。

今年元旦剛過(guò)，1月7日，科技部網(wǎng)站發(fā)布了遺傳辦《關(guān)于對(duì)部分行政審批項(xiàng)目實(shí)施簡(jiǎn)化審批流程的通知》，為縮短行政審批時(shí)間，決定對(duì)部分行政審批項(xiàng)目實(shí)施簡(jiǎn)化審批流程，適用范圍主要涉及人類(lèi)遺傳資源領(lǐng)域。

通知規(guī)定，人類(lèi)遺傳資源國(guó)際合作科學(xué)研究活動(dòng)過(guò)程中如發(fā)生變更，應(yīng)當(dāng)辦理變更審批手續(xù)。但其中變更內(nèi)容不涉及人類(lèi)遺傳資源種類(lèi)、數(shù)量、用途變化的，可以按照簡(jiǎn)化流程辦理。

此外，在國(guó)際合作審批中已批準(zhǔn)出境計(jì)劃的人類(lèi)遺傳資源材料出境申請(qǐng)同樣適用簡(jiǎn)化審批流程。

時(shí)間來(lái)到8月20日，遺傳辦再發(fā)《關(guān)于進(jìn)一步擴(kuò)大簡(jiǎn)化審批流程實(shí)施范圍的通知》。

通知中稱，遺傳辦前期實(shí)施的簡(jiǎn)化審批流程的部分行政審批項(xiàng)目取得了良好效果。遺傳辦決定在前期簡(jiǎn)化流程事實(shí)的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步擴(kuò)大簡(jiǎn)化審批流程的實(shí)施范圍。

其中，人類(lèi)遺傳資源國(guó)際合作科學(xué)研究活動(dòng)變更在前期適用范圍基礎(chǔ)上，增加合作各方的法人單位名稱變更。

人類(lèi)遺傳資源采集活動(dòng)變更的情形也被納入到簡(jiǎn)化審批的適用范圍內(nèi)。

通過(guò)逐漸細(xì)化管理，遺傳辦正在穩(wěn)步有序地優(yōu)化人類(lèi)遺傳資源行政審批流程。

兩則通知之間，遺傳辦還發(fā)布了《關(guān)于對(duì)涉及治療新型冠狀病毒感染肺炎相關(guān)項(xiàng)目進(jìn)行應(yīng)急快速審批的通知》。實(shí)際上，E藥經(jīng)理人檢索發(fā)現(xiàn)遺傳辦在今年的發(fā)文頻率和力度上都超過(guò)往年。而去年，遺傳辦在發(fā)布一條《關(guān)于<中華人民共和國(guó)人類(lèi)遺傳資源管理?xiàng)l例>實(shí)施前過(guò)渡期有關(guān)工作的通知》之外，只發(fā)布過(guò)1條培訓(xùn)通知。

7月，遺傳辦公布的2020年下半年人類(lèi)遺傳資源行政許可審批會(huì)議也較上半年有所增加，全年數(shù)量已達(dá)到25批。

種種跡象表明，遺傳辦正在加速解決審批時(shí)效問(wèn)題。

02 穩(wěn)步進(jìn)階

近日，新表決通過(guò)的《生物安全法》中逾千字的篇幅規(guī)定了保障人類(lèi)遺傳資源和生物資源安全方面的內(nèi)容，該法明確了國(guó)家對(duì)我國(guó)人類(lèi)遺傳資源和生物資源享有主權(quán)，對(duì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)采集、保藏、利用、對(duì)外提供進(jìn)行管理和監(jiān)督。

這意味著遺傳辦將成為《生物安全法》落地實(shí)施中的重要執(zhí)行機(jī)構(gòu)之一。

其實(shí)，早在1998年我國(guó)就頒布了《人類(lèi)遺傳資源管理暫行辦法》，這是我國(guó)第一個(gè)全面管理人類(lèi)遺傳資源的規(guī)范性文件，開(kāi)啟了保護(hù)、利用國(guó)家人類(lèi)遺傳資源的制度化時(shí)代。

但隨著人類(lèi)遺傳資源的生物技術(shù)研究活動(dòng)快速增長(zhǎng)，在后續(xù)實(shí)踐中出現(xiàn)了一系列新情況、新問(wèn)題，對(duì)我國(guó)人類(lèi)遺傳資源的管理提出了更高的要求。

隨后，2011年、2013年科技部先后兩次發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)人類(lèi)遺傳資源保護(hù)管理工作的通知》；到2015年3月，國(guó)務(wù)院將1998年《暫行辦法》中“涉及人類(lèi)遺傳資源的國(guó)際合作項(xiàng)目審批”的行政許可變更為《人類(lèi)遺傳資源采集、收集、買(mǎi)賣(mài)、出口、出境審批》，同年10月1日，該規(guī)定正式生效。

這一變更進(jìn)一步強(qiáng)化了采集、保藏人類(lèi)遺傳資源的行政審批制度，但也引起了整個(gè)臨床試驗(yàn)界的廣泛關(guān)注和激烈討論。

因?yàn)檫^(guò)去十多年，業(yè)內(nèi)普遍的理解是臨床試驗(yàn)中如果涉及到人類(lèi)遺傳資源標(biāo)本出口項(xiàng)目，要由試驗(yàn)的牽頭醫(yī)院負(fù)責(zé)向遺傳辦申請(qǐng)審批。獲得批件之后，標(biāo)本方才可以出口。申請(qǐng)的流程相當(dāng)復(fù)雜，以至于單單出口標(biāo)本這一項(xiàng)，就大大增加項(xiàng)目的操作難度。

彼時(shí)有分析認(rèn)為，既往只有標(biāo)本出口的臨床試驗(yàn)受影響，而這次影響的是所有涉及外資的臨床試驗(yàn)，包括藥品、器械、疫苗、營(yíng)養(yǎng)品、化妝品等等。根據(jù)新的管理辦法，涉及外資的臨床試驗(yàn)只要采集標(biāo)本，均需要向遺傳辦申請(qǐng)批件。按此計(jì)算，整個(gè)項(xiàng)目的啟動(dòng)可能會(huì)延遲3~6個(gè)月的時(shí)間。

2017年，為提高審批效率，促進(jìn)新藥和醫(yī)療器械研發(fā)，科技部發(fā)布優(yōu)化審批流程的通知，簡(jiǎn)化了利用我國(guó)人類(lèi)遺傳資源開(kāi)展臨床試驗(yàn)的審批程序，同時(shí)進(jìn)一步明確中外合作研究雙方的權(quán)利義務(wù)。2019年，《中華人民共和國(guó)人類(lèi)遺傳資源管理?xiàng)l例》正式施行，明確了申報(bào)登記、信息備案和安全審查的分級(jí)管理制度。

03 新規(guī)即將發(fā)布？

在業(yè)內(nèi)人士看來(lái)，實(shí)際上，最早這些文件的頒布是出于對(duì)遺傳資源的保護(hù)，中國(guó)基因資源的多樣性決定了保護(hù)基因資源的必要性。國(guó)外已經(jīng)申請(qǐng)了很多基因?qū)＠?，一旦某些中?guó)人的獨(dú)特基因被外國(guó)人申請(qǐng)了專利，以后使用自己的基因還要交專利費(fèi)。

“但是對(duì)藥物研究起了一定阻滯作用，法規(guī)制定應(yīng)該可以實(shí)際方便操作。讓資源保護(hù)和藥品研發(fā)互不影響?！鄙鲜鋈耸恐赋觥?

的確，近年來(lái)遺傳辦“審批過(guò)程繁瑣、耗時(shí)長(zhǎng)”成為新藥研發(fā)企業(yè)普遍頭疼的問(wèn)題。尤其是對(duì)境內(nèi)外創(chuàng)新藥多中心研究同步構(gòu)成障礙。隨著創(chuàng)新環(huán)境的日益成熟，臨床試驗(yàn)大量迸發(fā)，“時(shí)間”成為各家創(chuàng)新公司競(jìng)技的關(guān)鍵要素之一。據(jù)科睿唯安數(shù)據(jù)，2020年上半年，在中國(guó)開(kāi)展的臨床試驗(yàn)數(shù)量首次超過(guò)美國(guó)。若是延續(xù)此種趨勢(shì)，那么2020年，中國(guó)將成為全球開(kāi)展臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的國(guó)家。

由此，如何優(yōu)化遺傳辦審評(píng)審批流程成為迫切需要解決的問(wèn)題。今年遺傳辦連發(fā)數(shù)個(gè)簡(jiǎn)化流程的文件，讓行業(yè)再次看到希望。遺傳辦也曾在官方文件中提到，此前實(shí)施簡(jiǎn)化流程的項(xiàng)目取得了較好的效果。

業(yè)內(nèi)還有一種觀點(diǎn)認(rèn)為，當(dāng)前還存在對(duì)不同類(lèi)型的研究監(jiān)管“一刀切”的問(wèn)題，無(wú)論是對(duì)于藥物臨床研究，還是涉及基因分析及測(cè)序、特定地區(qū)人類(lèi)資源采集的人類(lèi)遺傳資源研究開(kāi)發(fā)活動(dòng)，目前采取的是統(tǒng)一的管理方式，沒(méi)有體現(xiàn)出對(duì)不同研究活動(dòng)的監(jiān)管重點(diǎn)和審批方式。

對(duì)此，有消息稱，不久后有關(guān)生物技術(shù)研究開(kāi)發(fā)安全管理的細(xì)則就會(huì)出臺(tái)，對(duì)目前業(yè)界關(guān)注的一些操作性問(wèn)題會(huì)有進(jìn)一步明確。