10月30日，渤健和衛(wèi)材兩家公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已確認(rèn)接受阿爾茨海默病研究性治療藥物aducanumab的上市授權(quán)申請(qǐng)（MAA）。臨床數(shù)據(jù)表明，使用aducanumab治療可以去除淀粉樣β蛋白，并獲得更好的臨床效果。如果獲得批準(zhǔn)，aducanumab將成為第一個(gè)減少阿爾茨海默病患者臨床功能衰退和有意義地改變阿爾茨海默病病程的治療方法。

根據(jù)合作開(kāi)發(fā)和許可協(xié)議，渤健最初從NeurImmunit公司獲得aducanumab研發(fā)許可。自2017年10月開(kāi)始，渤健和衛(wèi)材在全球范圍內(nèi)合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化aducanumab。Aducanumab（BIIB037）是一種用于治療阿爾茨海默病的研究性人類單克隆抗體，以阿爾茨海默病患者大腦中發(fā)現(xiàn)的β-淀粉樣蛋白的聚集形式為目標(biāo)，旨在減少β-淀粉樣蛋白的積累。

在兩項(xiàng)3期試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)表明該藥物無(wú)法達(dá)到主要終點(diǎn)后，渤健于2019年3月停止了該藥物的研發(fā)。同年10月22日，渤健宣布將重新啟動(dòng)美國(guó)FDA對(duì)aducanumab的批準(zhǔn)程序，聲明其對(duì)一個(gè)更大數(shù)據(jù)集的新分析顯示，該藥在給予更高劑量時(shí)可以減少早期阿爾茨海默病患者的臨床衰退。

決定該藥物上市申請(qǐng)的兩項(xiàng)關(guān)鍵性多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組3期臨床試驗(yàn)EMERGE和ENGAGE，旨在評(píng)估aducanumab的療效和安全性。研究的主要終點(diǎn)是通過(guò)臨床癡呆評(píng)分箱數(shù)總和（CDR-SB）評(píng)分的變化來(lái)評(píng)估接受每月劑量的aducanumab與安慰劑相比在減少認(rèn)知和功能損害方面的療效。次要終點(diǎn)是通過(guò)簡(jiǎn)易精神狀態(tài)檢查（MMSE）、阿爾茨海默病評(píng)估量表認(rèn)知子量表13項(xiàng)（ADAS-Cog-13）與阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動(dòng)量表輕度認(rèn)知損害量表（ADCS-ADL-MCI）測(cè)量評(píng)估aducanumab與安慰劑相比對(duì)患者臨床衰退的影響。

根據(jù)臨床數(shù)據(jù)顯示，aducanumab有可能影響患者基礎(chǔ)疾病的病理生理學(xué)，減緩認(rèn)知和功能衰退，并有助于提高患者的日常生活能力，如管理個(gè)人財(cái)務(wù)、做家務(wù)（包括清潔、購(gòu)物和洗衣）以及獨(dú)立外出旅行。在EMERGE試驗(yàn)中，與安慰劑相比，接受高劑量aducanumab的患者臨床功能下降率顯著降低（23%）；但是相似的ENGAGE試驗(yàn)則沒(méi)有顯示出明顯的下降，下降速度甚至比安慰劑組慢了2%。

即使如此，今年8月FDA還是受理了aducanumab治療阿爾茨海默氏癥的生物制品許可證申請(qǐng)（BLA），并授予該BLA優(yōu)先審查，處方藥用戶收費(fèi)法（PDUFA）目標(biāo)日期為2021年3月7日。

參考來(lái)源：

1.維基百科

2.FDA ACCEPTS BIOGEN’S ADUCANUMAB BIOLOGICS LICENSE APPLICATION FOR ALZHEIMER'S DISEASE WITH PRIORITY REVIEW

3.European Medicines Agency Accepts Biogen’s Aducanumab Marketing Authorization Application for Alzheimer's Disease