11月10日，基石藥業(yè)宣布，公司已向新加坡衛(wèi)生科學(xué)局（HAS）遞交ivosidenib的新藥上市申請(qǐng)，用于治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。根據(jù)新聞稿，ivosidenib是一種強(qiáng)效、高選擇性同類首創(chuàng)口服IDH1抑制劑，也是全球首個(gè)唯一獲得FDA批準(zhǔn)治療IDH1突變R/R AML的藥物。此次也是基石藥業(yè)首次在大中華以外地區(qū)遞交新藥上市申請(qǐng)。

Ivosidenib（商品名：Tibsovo）由基石藥業(yè)合作伙伴Agios Pharmaceuticals開發(fā)，基石藥業(yè)獲得該產(chǎn)品在大中華區(qū)和新加坡的臨床開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益。2018年，ivosidenib在美國獲得首個(gè)上市批準(zhǔn)，用于治療攜帶易感性IDH1基因突變的R/R AML。2019年，該藥的適應(yīng)癥獲FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大到治療年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的新診斷AML成人患者。

Ivosidenib在美國申請(qǐng)上市的數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品單藥治療攜帶IDH1突變的R/R AML患者，獲得完全緩解或完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)（CR+CRh）的比例為32.8%（57/174），CR+CRh的持續(xù)時(shí)間為8.2個(gè)月。

對(duì)于此次在新加坡遞交ivosidenib的NDA，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“AML的治療領(lǐng)域正面臨急迫的藥物開發(fā)需求，尤其是缺乏有效藥物的IDH1基因突變R/R AML患者。Ivosidenib是目前唯一一款獲得美國FDA批準(zhǔn)上市的針對(duì)IDH1突變的AML靶向藥物。我們殷切地希望ivosidenib早日在新加坡獲批，造福這部分患者。”

AML是成人白血病中最常見的類型，且疾病進(jìn)展迅速，絕大多數(shù)患者為老年患者。在AML患者中，老年和復(fù)發(fā)或難治性預(yù)后較差，大約6～10%的AML患者攜帶IDH1突變。

目前，針對(duì)新診斷AML患者的標(biāo)準(zhǔn)治療主要為強(qiáng)化化療（IC）的誘導(dǎo)治療，約35%至40%的年輕患者可以達(dá)到完全緩解，但僅有約10%的老年患者能實(shí)現(xiàn)3年以上生存。大部分AML患者最終會(huì)對(duì)治療產(chǎn)生耐藥或復(fù)發(fā)，發(fā)展為R/R AML，極大增加臨床治療難度。

參考資料：

[1]基石藥業(yè)在新加坡成功遞交Ivosidenib新藥上市申請(qǐng)用于治療IDH1基因突變的復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病. Retrieved Nov 10，2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/xa9-wjmngGpXeqkCxit0Sg