11月16日，康樸生物醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司（“康樸生物醫(yī)藥”）宣布已在美國啟動(dòng)KPG-818治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的Ib/IIa期多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)。計(jì)劃招募64名受試者，評(píng)估KPG-818的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及初步療效，并確定臨床IIb/III期推薦劑量。此項(xiàng)臨床研究申請(qǐng)于不久前獲得美國FDA默許。另外，康樸生物醫(yī)藥近日還獲得了FDA關(guān)于在美國開展KPG-818用于治療新型冠狀病毒肺炎的IIa期臨床試驗(yàn)的批準(zhǔn)函文。

KPG-818是康樸生物醫(yī)藥設(shè)計(jì)開發(fā)的具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的最新一代口服小分子免疫調(diào)節(jié)藥物，歸屬CRBN E3泛素連接酶復(fù)合物（Cullin-RING E3 ubiquitin ligase complex，CRL4-CRBN）調(diào)節(jié)劑。臨床前研究數(shù)據(jù)顯示，KPG-818對(duì)靶點(diǎn)CRBN顯示出極高的親和力，可以有效調(diào)節(jié)TNF-α、IL-6、IL-2、IL-10等細(xì)胞因子的表達(dá)水平，高效降解與B淋巴細(xì)胞發(fā)育和增殖密切相關(guān)的鋅指轉(zhuǎn)錄因子Aiolos（IKZF3）和Ikaros（IKZF1）。KPG-818在臨床前試驗(yàn)中展現(xiàn)了良好的GLP毒理耐受性以及藥代動(dòng)力學(xué)成藥特點(diǎn)。KPG-818在健康受試者中的I期臨床研究已在美國順利結(jié)束，展現(xiàn)了良好的劑量耐受（2-30 mg）及藥代動(dòng)力學(xué)特征。目前正在美國進(jìn)行治療多種血液腫瘤的I期臨床試驗(yàn)（www.clinicaltrials.gov試驗(yàn)編號(hào)：NCT04283097）。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是機(jī)體免疫系統(tǒng)攻擊自身組織導(dǎo)致的一種復(fù)雜的慢性自身免疫性疾病。根據(jù)弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）預(yù)測，2019年全球SLE患病人口約為770萬，到2030年將增長至860萬。在中國，2019年SLE患者約為100萬。過去的半個(gè)多世紀(jì)以來，全球僅有一個(gè)靶向治療藥物（貝利木單抗）獲美國FDA批準(zhǔn)治療SLE。但是，當(dāng)前的臨床治療藥物不僅療效欠佳而且經(jīng)常伴隨比較嚴(yán)重的不良反應(yīng)。