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首個(gè)兒童早老癥療法Zokinvy獲批生存期增加2.5年

發(fā)布日期：2020-11-25 瀏覽次數(shù)：202

有這樣一群人，他們還沒(méi)長(zhǎng)大，就已老去……

他們得的病有個(gè)形象的名字——“早老癥”。

這是一種極為罕見(jiàn)的、能使人迅速老化的疾病，最終會(huì)死于老年人才會(huì)得的老年病，全世界現(xiàn)有400多例，Sam Berns就是其中之一。

最痛苦的是，在最美好的年紀(jì)就要遭受身體器官的衰竭。隨著年齡的增長(zhǎng)，Sam的頭發(fā)開(kāi)始脫落，身材愈發(fā)瘦小，體重也不再增加，但他仍積極面對(duì)生活，拓寬了生命的寬度。

在2013年的TED演講中，他分享了自己的患病經(jīng)歷。Sam表示：“盡管我在生活中遇到了很多困難，但我不想別人為我感到難過(guò)?！?

2014年年初，早老癥研究基金會(huì)傳出消息，Sam Berns死于這種無(wú)法醫(yī)治的疾病，享年17歲。

好消息是，近日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)批準(zhǔn)Lonafarnib（商品名：Zokinvy）上市，用于治療早老癥（HGPS）和早衰樣核纖層蛋白病（PL）。

Lonafarnib是全球首個(gè)獲批的早老癥療法，對(duì)這類罕見(jiàn)病人群具有里程碑式的意義。

▌早老癥：10多歲的“老人”

早老癥，又稱Hutchinson-Gilford早衰綜合征（HGPS），是一種導(dǎo)致兒童加速衰老的罕見(jiàn)的、致命性遺傳病，發(fā)病率約400~800萬(wàn)分之一。

該病是由編碼核纖層蛋白A（Lamin A）的LMNA基因中的一個(gè)點(diǎn)突變引起的，產(chǎn)生法尼基化異常的早衰蛋白。Lamin A蛋白是連接細(xì)胞核支架結(jié)構(gòu)的一部分，在細(xì)胞核結(jié)構(gòu)和功能方面發(fā)揮重要作用，也是導(dǎo)致早老癥兒童細(xì)胞結(jié)構(gòu)及功能逐漸退化的原因。

早老癥患兒通常會(huì)因老年人才會(huì)罹患的心臟?。ㄈ鐒?dòng)脈硬化）去世，平均年齡僅為14.5歲。在無(wú)藥可用的年代，Sam Berns已經(jīng)算是“高齡”。

此外，早老癥還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重發(fā)育不良、脫發(fā)、關(guān)節(jié)攣縮、骨骼發(fā)育不良、動(dòng)脈粥樣硬化中風(fēng)等癥狀。在為數(shù)不多的日子里，他們面臨著身體上和心理上的雙重壓力，亟需有效的新療法。

▌新藥Lonafarnib，生存期增加2.5年!

Lonafarnib是一種法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑（FTI），可阻斷早衰蛋白的法尼基化，過(guò)降低早衰蛋白在細(xì)胞核中的積累，使得早衰兒生存獲益。

Lonafarnib曾獲得治療早衰病的優(yōu)先審評(píng)資格、孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定。

根據(jù)臨床試驗(yàn)得出的數(shù)據(jù)表明，在早衰患者中，Lonafarnib將死亡率降低了60%，平均生存時(shí)間增加了2.5年。許多早老癥患者已接受了持續(xù)10年以上的藥物治療。

過(guò)去，早老癥患兒死于心臟病的平均年齡為14.5歲，如今有望提高到17歲或更大年齡。Lonafarnib不僅降低了早老癥患兒的死亡率，也讓我們看到了幫他們延長(zhǎng)生命的希望。

在罕見(jiàn)病新藥及相關(guān)研究方面，中美之間還存在較大差距。通過(guò)中美遠(yuǎn)程會(huì)診，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者可以在家門口得到美國(guó)權(quán)威專家的前沿診療方案，受益于全球創(chuàng)新醫(yī)療成果。

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