11月30日，CDE公示3個擬突破性療法認(rèn)定藥物，分別是諾華的TQJ230注射液、Calliditas制藥的Nefecon（布地奈德）緩釋膠囊、上?？茲扑幍腃T053全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液。

CT053全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液

CT053 全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液是科濟生物自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，是采用全人抗體靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細(xì)胞，主要目標(biāo)適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。

CT053在中國的一項探索性I期臨床研究中顯示出了出色的療效。24例復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例顯示完全緩解，完全緩解率達79.2%。重要的是，沒有觀察到3級或更高級別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）事件。

CT053治療多發(fā)性骨髓瘤還在2019年獲得了FDA授予的孤兒藥資格，以及歐盟EMA授予的優(yōu)先開發(fā)藥物（PRIME）資格。

Nefecon緩釋膠囊

Nefecon是Calliditas公司使用TARGIT技術(shù)開發(fā)的一款只在小腸下段lgA腎病起源處——派爾集合淋巴結(jié)區(qū)域釋放布地奈德的緩釋膠囊。TARGIT技術(shù)可使活性成分通過胃腸道而不被吸收，只有在到達小腸下部時才會脈沖式釋放藥物。

11月9號Calliditas公司宣布Nefecon治療原發(fā)性IgA腎病的III期臨床研究達到主要終點。該研究的A部分結(jié)果顯示，受試者接受治療9個月后，Nefecon組尿蛋白/肌酐比（uPCR）較基線值平均降低31％，而安慰劑組僅降低5％。Nefecon組uPCR較安慰劑組平均降低27%。

該試驗也達到了關(guān)鍵的次要終點，接受Nefecon治療患者的eGFR穩(wěn)定，而安慰劑組下降了7％。接受Nefecon治療患者9個月后eGFR絕對下降值為0.17mL/min/1.73m2，而安慰劑組為4.04 mL/min/1.73m2。

早在2019年云頂新耀與Calliditas公司達成合作，云頂新耀（100%控股云屹藥業(yè)）將負(fù)責(zé)Nefecon在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。

TQJ230注射液

TQJ230注射液是諾華從Ionis旗下公司Akcea Therapeutics獲得的一款靶向脂蛋白(a)（Lp(a)）的心血管療法，開發(fā)用于罹患心血管疾?。–VD）且伴有Lp(a)水平升高的患者。諾華將負(fù)責(zé)TQJ230的全球開發(fā)和商業(yè)化。

TQJ230是一種反義藥物，采用了Ionis公司先進的配體結(jié)合反義（LICA）技術(shù)，可抑制載脂蛋白(a)的產(chǎn)生，從而降低Lp(a)的水平。Lp(a)升高被公認(rèn)為是導(dǎo)致CVD的一個獨立遺傳風(fēng)險因素，約占CVD患者群體的20%-30%。Lp(a)是一種存在于血液循環(huán)中的脂蛋白，高水平的Lp(a)聚集在動脈中，會逐漸縮小動脈，限制心臟、大腦、腎臟和腿部的血液供應(yīng)。從而導(dǎo)致冠心病、動脈粥樣硬化、血栓和中風(fēng)的風(fēng)險增加。

TQJ230之前開展的一項2期臨床研究（NCT02160899）獲得了積極結(jié)果，該研究共納入93例受試者，分別接受安慰劑（n=29）和TQJ230（A組（n=51）和 B組（n=13））治療。結(jié)果顯示，A組和B組患者平均Lp(a)水平分別較基線降低66.8%和71.6%，與安慰劑組相比有顯著統(tǒng)計學(xué)差異。這些早期數(shù)據(jù)使人們對正在進行的III期臨床試驗結(jié)果都抱有很大期望。

來源：醫(yī)藥魔方Info