近日，強(qiáng)生旗下子公司楊森制藥收購(gòu)了Hemera生物科學(xué)公司的基因療法的專利權(quán)。

HMR59基因療法是一次性的門(mén)診眼球玻璃體內(nèi)注射療法，以維持地圖樣萎縮患者的視力。地圖樣萎縮（Geographic atrophy，GA）屬于年齡相關(guān)的黃斑變性（AMD）的晚期表現(xiàn)，主要特點(diǎn)是視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）、光感受器和脈絡(luò)膜毛細(xì)血管層的不可逆性丟失，地圖樣萎縮致盲的人數(shù)占AMD致盲人數(shù)的1/10左右，是50歲以上人群失明的主要原因。

AMD患者通常體內(nèi)CD59含量較低，CD59是一種保護(hù)視網(wǎng)膜免受人體補(bǔ)體免疫反應(yīng)損傷的蛋白質(zhì)。在地圖樣萎縮患者中，補(bǔ)體過(guò)度反應(yīng)并破壞黃斑區(qū)的細(xì)胞，黃斑是視網(wǎng)膜的中央部分，負(fù)責(zé)處理中央視覺(jué)和視力細(xì)節(jié)，這種過(guò)度反應(yīng)會(huì)導(dǎo)致患者逐漸發(fā)展為失明。而HMR59療法可增強(qiáng)視網(wǎng)膜細(xì)胞制造可溶型CD59的能力，這有助于防止視網(wǎng)膜受損而起到保護(hù)視力的作用。

有關(guān)該項(xiàng)收購(gòu)，雙方都沒(méi)有公布具體的財(cái)務(wù)細(xì)節(jié)。HMR59療法目前處于I期治療進(jìn)程中，正在對(duì)濕性AMD患者的I期第二階段評(píng)估中，這些患者正在進(jìn)行隨訪以評(píng)估其用藥的長(zhǎng)期安全性。

對(duì)于眼部疾病基因治療的趨勢(shì)，第一個(gè)是Luxturna，來(lái)自諾華和Spark Therapeutics公司，用于治療因RPE65基因突變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜變性，它于2017年獲得批準(zhǔn)?！鞠嚓P(guān)閱讀：諾華2018財(cái)年收入519億美元 明年前將推出10款重磅藥】在2019年，羅氏收購(gòu)了Spark【相關(guān)閱讀：羅氏收購(gòu)Spark，丹納赫買(mǎi)入GE生物制藥，大藥企都在盤(pán)算什么？】。

同時(shí)，在今年7月，Biogen和哈佛大學(xué)的馬薩諸塞州眼耳醫(yī)院(Massachusetts Eye and Ear)簽署了一項(xiàng)專利協(xié)議，將開(kāi)發(fā)治療PRPF31基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜變性的藥物。PRPF31基因突變是常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性最常見(jiàn)的原因。早期研究表明，對(duì)PRPF31的腺相關(guān)病毒(AAV)介導(dǎo)的基因增強(qiáng)療法可以恢復(fù)PRPF31突變RPE細(xì)胞的正常功能。

另外，艾爾建（Allergan）也在研究一種常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性的療法。2016年，該公司以6000萬(wàn)美元的價(jià)格收購(gòu)了RetroSense Therapeutics公司【相關(guān)閱讀：艾爾建/Editas體內(nèi)基因編輯療法完成首例患者給藥，治療遺傳性失明！】。

在基因療法方面，眼部疾病是一個(gè)相對(duì)容易攻克的領(lǐng)域，因?yàn)樗鼈兛梢灾苯訉?duì)眼睛進(jìn)行給藥，而不是全身性系統(tǒng)地進(jìn)行治療。全身性基因治療通常需要考慮肝臟代謝問(wèn)題，這將會(huì)是引起更加復(fù)雜的效應(yīng)機(jī)制、遞送系統(tǒng)和安全性問(wèn)題等。對(duì)強(qiáng)生來(lái)說(shuō)，通過(guò)此次收購(gòu)，在眼部基因療法上開(kāi)辟了道路，同時(shí)也為失去視力的患者提供創(chuàng)新的解決方案。

參考來(lái)源：Janssen Acquires Rights to Hemera's Macular Degeneration Gene Therapy