【2020.12.9研發(fā)NEWS】Oncopeptides發(fā)表多發(fā)性骨髓瘤Ⅱ期ANCHOR聯(lián)合研究的新數(shù)據(jù)；輝瑞公布CD3雙抗治療多發(fā)性骨髓瘤 I 期數(shù)據(jù)；科興生物23價肺炎疫苗在中國獲批上市；安進(jìn)KRAS抑制劑獲FDA突破性療法認(rèn)定；阿爾茨海默癥新靶點通路——Drp1-HK1-NLRP3……

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【藥品研發(fā)】

降低出血率83% 血友病B基因療法首個3期臨床試驗達(dá)到主要終點

uniQure在ASH 2020上公布了治療血友病B的在研基因療法etranacogene dezaparvovec的關(guān)鍵性3期臨床試驗最新數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在接受治療26周后，患者體內(nèi)凝血因子IX活性水平從基線的2%以下提高到37.2%，達(dá)到了研究的第一個主要終點。

Oncopeptides發(fā)表多發(fā)性骨髓瘤Ⅱ期ANCHOR聯(lián)合研究的新數(shù)據(jù)

Oncopeptides AB日前在ASH 2020上公布正在進(jìn)行的Ⅱ期ANCHOR聯(lián)合研究的最新療效和安全性的積極數(shù)據(jù)：美洛芬加地塞米松聯(lián)合達(dá)拉妥單抗的總緩解率為73％，聯(lián)合硼替佐米的總緩解率為62％。與達(dá)拉妥單抗聯(lián)合使用時，無進(jìn)展生存期的中位數(shù)為12.9個月。

羅氏CD20×CD3雙抗一線治療DLBCL 完全緩解率79%

羅氏在ASH2020大會上公布了3款在研雙特異性抗體藥物mosunetuzumab（CD20×CD3）、glofitamab（CD20×CD3）、cevostamab（FCRH5×CD3）的最新臨床數(shù)據(jù)，對多種類型的血液腫瘤都顯示出了積極的療效。

東曜藥業(yè)公布ADC藥物TAA013 I期研究結(jié)果

12月9日，東曜藥業(yè)宣布其自主研制的抗體偶聯(lián)藥物TAA013 I期臨床研究結(jié)果于2020年圣安東尼奧乳腺癌大會（SABCS）發(fā)布，并以電子壁報的形式展示。

凌騰醫(yī)藥完成卡妥索胃癌全球III期臨床第一階段首例患者給藥

9日，凌騰醫(yī)藥宣布卡妥索（Catumaxomab）雙抗于10月6日完成胃癌全球三期臨床研究第一階段臺灣地區(qū)首例患者給藥，并于近期在韓國開展臨床試驗受試者入組。

ASH2020 | 輝瑞公布CD3雙抗治療多發(fā)性骨髓瘤 I 期數(shù)據(jù)

7日，輝瑞公布了其靶向B-細(xì)胞成熟抗原 (BCMA)-CD3雙特異性抗體PF-06863135治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的I期臨床研究安全性和有效性數(shù)據(jù)。來自30例復(fù)發(fā)/難治性MM患者數(shù)據(jù)顯示，皮下注射所有劑量安全性可控，未觀察到劑量限制性毒性反應(yīng)。

一年后保持FVIII活性水平 輝瑞血友病A基因療法更新1/2期結(jié)果

在接受該基因療法高劑量隊列中的5名患者均至少隨訪一年，所有患者均保持了持續(xù)的人凝血因子VIII（FVIII）活性水平。通過顯色分析發(fā)現(xiàn)，從第9周到第52周，治療組內(nèi)FVIII活性中位數(shù)為56.9%，幾何平均FVIII活性為70.4%。

勃林格殷格翰達(dá)比加群酯防治0-18歲兒童VTE獲CHMP積極評價

近日，勃林格殷格翰宣布，歐洲藥品管理局CHMP采納了對泰畢全（達(dá)比加群酯）遞交的用于治療18歲以下兒童靜脈血栓栓塞事件和預(yù)防VTE復(fù)發(fā)適應(yīng)癥的積極評價。研究顯示達(dá)比加群酯對患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性結(jié)果。

【藥品審批】

科興生物23價肺炎疫苗在中國獲批上市

9日，科興控股生物技術(shù)有限公司宣布，旗下子公司科興生物研制的23價肺炎球菌多糖疫苗已于12月2日獲得NMPA頒發(fā)的《藥品注冊批件》，即將上市。

Repotrectinib再獲突破性療法稱號 治療ROS1陽性轉(zhuǎn)移性NSCLC

8日，Turning Point Therapeutics Inc.向外界宣布，其用于治療未接受過ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI-na?ve）治療的ROS1陽性轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的候選藥物repotrectinib獲得美國食品藥物管理局（FDA）的突破性療法稱號。

科濟(jì)生物CT053全人抗BCMA CAR T細(xì)胞注射液納入突破性治療品種

8日，科濟(jì)生物宣布，其CT053全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液通過CDE公示期，納入突破性治療藥物品種，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)。

安進(jìn)KRAS抑制劑獲FDA突破性療法認(rèn)定 年底前遞交新藥申請

近日，安進(jìn)宣布，美國FDA已授予其在研KRASG12C抑制劑sotorasib突破性療法認(rèn)定，用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性攜帶KRASG12C突變的非小細(xì)胞肺癌患者。同時，安進(jìn)宣布sotorasib被納入FDA的實時腫瘤學(xué)審評試點項目，有望進(jìn)一步加快它的審評速度。

超30億PPI抑制劑「艾司奧美拉唑鈉」 再添攪局者！

8日晚間，重慶萊美藥業(yè)發(fā)布企業(yè)公告，其公司近日收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的注射用艾司奧美拉唑鈉《藥品注冊證書》，獲批上市。

強(qiáng)生Amivantamab雙抗國內(nèi)啟動 III 期臨床 已向FDA遞交BLA

8日，強(qiáng)生首次在國內(nèi)啟動了 EGFR/c-Met 雙抗 Amivantamab 的 III 期臨床，聯(lián)合第三代 EGFR 抑制劑 Lazertinib 一線治療晚期不可切除的 NSCLC。該雙抗是「突破性療法」中美雙認(rèn)證的產(chǎn)品，近日強(qiáng)生已向 FDA 遞交了生物制品許可申請。

國內(nèi)首家！恒瑞「去氧腎上腺素酮咯酸溶液」報上市

7日，CDE 官網(wǎng)顯示，恒瑞提交了 3 類仿制藥「去氧腎上腺素酮咯酸溶液」上市申請，用于白內(nèi)障手術(shù)或人工晶狀體置換手術(shù)過程中維持瞳孔大小，防止手術(shù)中瞳孔縮小并且緩解術(shù)后眼部疼痛。

恒瑞干眼病新藥NOV03（全氟己基辛烷）獲批臨床

7日，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告稱近日收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》。NMPA批準(zhǔn)SHR8058 滴眼液開展治療瞼板腺功能障礙相關(guān)干眼病。截至目前，該產(chǎn)品累計已投入研發(fā)費用約為 2,816 萬元。

【最新研究】

疫苗組無重癥患者 柳葉刀發(fā)表AZ/牛津大學(xué)新冠疫苗詳細(xì)結(jié)果

今日，阿斯利康宣布，牛津大學(xué)對候選新冠疫苗AZD1222進(jìn)行的3期臨床項目的中期分析結(jié)果，經(jīng)同行評議發(fā)表在《柳葉刀》雜志上。分析結(jié)果顯示該疫苗在預(yù)防出現(xiàn)癥狀的COVID-19方面安全有效，并且可以預(yù)防嚴(yán)重疾病和住院。

二甲雙胍對肺癌生存有何影響？IARC參與大規(guī)模研究積累新證據(jù)

IARC的一項研究發(fā)現(xiàn)，在所有肺癌患者中，服用二甲雙胍與生存率提高有關(guān)，尤其是在局部（TNM分期II-III期）肺鱗癌患者中。研究結(jié)果近日發(fā)表于《英國癌癥雜志》。

JAMA子刊近3萬人數(shù)據(jù)提示:預(yù)防骨松性骨折 雙膦酸鹽持續(xù)用多久

相較于僅治療5年的女性，那些口服雙膦酸鹽類藥物超過7年或10年的女性，沒有額外減少后續(xù)5年中（第6-10年）的總體髖部骨折風(fēng)險。研究團(tuán)隊指出，應(yīng)當(dāng)關(guān)注繼續(xù)用藥2年（而非5年）對預(yù)防髖部骨折的潛在益處，以及這種潛在益處對于不同骨折風(fēng)險的女性有無差異。

阿爾茨海默癥新靶點通路——Drp1-HK1-NLRP3

盡管對阿爾茨海默癥（AD）發(fā)病機(jī)制的認(rèn)識已有幾十年的進(jìn)展，但導(dǎo)致AD相關(guān)細(xì)胞損傷和認(rèn)知缺陷的機(jī)制仍不清楚。近期，凱斯西儲大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)了導(dǎo)致AD進(jìn)展的一個新靶點通路Drp1-HK1-NLRP3，這將有助于開發(fā)出在早期干預(yù)神經(jīng)退行性疾病的療法。