12月9日，開拓藥業(yè)宣布其將在2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)胃腸道腫瘤研討會(huì)(ASCO GI)上通過(guò)海報(bào)(Poster)的方式公布ALK-1抗體GT90001聯(lián)合PD-1抗體Nivolumab二線治療晚期肝細(xì)胞癌(HCC)患者II期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，聯(lián)合療法的療效令人鼓舞且安全性良好。2021年ASCO GI將于當(dāng)?shù)貢r(shí)間2021年1月15日-17日舉行。

■ 海報(bào)展示

摘要標(biāo)題：

Safety and efficacy of combination of GT90001, an anti-activin receptor-like kinase-1(ALK-1) antibody, and nivolumab in patients with metastatic hepatocellular carcinoma (HCC)

ALK-1抗體(GT90001)聯(lián)合PD-1抗體(Nivolumab)治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的安全性和有效性

摘要編號(hào)：326

第一作者：

許駿教授，醫(yī)學(xué)博士（臺(tái)灣大學(xué)醫(yī)學(xué)院附設(shè)醫(yī)院）

GT90001為ALK-1（Activin Receptor-Like Kinase-1，活化素受體樣激酶-1）全人源單克隆抗體，開拓藥業(yè)于2018年自輝瑞獲得該藥物全球獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利。ALK-1抗體可通過(guò)阻斷ALK-1受體通路來(lái)抑制腫瘤血管生長(zhǎng)、減少血流及血管生成，從而減緩腫瘤生長(zhǎng)，亦可改變腫瘤微環(huán)境。GT90001作為全球潛在first-in-class創(chuàng)新藥物，有望用于多種實(shí)體腫瘤的治療。

開拓藥業(yè)2019年5月7日在臺(tái)灣啟動(dòng)GT90001聯(lián)合Nivolumab（PD-1抗體）用于治療晚期肝癌的II期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估GT90001聯(lián)合Nivolumab（O藥）對(duì)一線索拉非尼或侖伐替尼治療后進(jìn)展的晚期HCC患者的安全性和有效性。

這是一項(xiàng)單臂、開放式、兩階段的臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)主要觀察聯(lián)合療法的安全性、耐受性以及抗腫瘤活性。第一階段（安全評(píng)估隊(duì)列）以GT90001 每2周7mg/kg+Nivolumab每2周3mg/kg的劑量入組6例受試者。第二階段（擴(kuò)展隊(duì)列）入組14例受試者使用相同劑量進(jìn)行聯(lián)合治療。根據(jù)RECIST v1.1，受試者接受治療直到失去臨床療效或出現(xiàn)不可耐受的毒性，主要療效終點(diǎn)為研究者評(píng)估的客觀緩解率（ORR）。

結(jié)果顯示：2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可評(píng)估的患者中，有8例患者觀察到部分緩解（PR），客觀緩解率達(dá)到40%，且安全性良好。GT90001和Nivolumab的藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)與單藥治療相似。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“公司在獲得GT90001全球權(quán)利后，及時(shí)調(diào)整了臨床開發(fā)策略，采用與免疫療法聯(lián)合的臨床方案，我們欣喜地觀察到GT90001與Nivolumab的聯(lián)合療法具有良好的安全性和有效性，由此我們將在中國(guó)和美國(guó)積極布局開展多個(gè)治療晚期HCC的國(guó)際多中心的II/III期臨床試驗(yàn)，同時(shí)對(duì)治療其它實(shí)體瘤進(jìn)行探索，使更多腫瘤患者受益。”

注：原文有刪減