今天，美國FDA宣布，批準(zhǔn)了一種有意改變基因組（intentional genomic alteration，IGA）的家豬上市，稱為GalSafe豬。這種家豬可能用于食品或人類治療。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首個可以同時用于人類食物消費(fèi)和作為潛在療法來源的IGA動物。GalSafe豬的基因組改變旨在消除豬細(xì)胞表面表達(dá)的α-半乳糖。α-半乳糖是在異種器官移植中，導(dǎo)致急性免疫排斥的主要原因。

使用豬的器官來緩解移植器官的短缺是多家生物技術(shù)公司開發(fā)的方向。例如，美國科學(xué)院和工程院雙院士，哈佛大學(xué)（Harvard University）George Church教授和合成生物學(xué)家楊璐菡博士共同創(chuàng)立的eGenesis公司，以及楊璐菡博士在中國聯(lián)合創(chuàng)建的啟函生物，都在使用CRISPR基因編輯方法，開發(fā)適合作為人類移植器官供體的豬。

GalSafe豬由United Therapeutics公司旗下的Revivicor公司開發(fā)，它旨在解決來自豬的組織和器官可能引起的急性免疫排斥問題。通過基因工程手段，該公司敲除了在豬細(xì)胞表面添加α-半乳糖的蛋白酶，從而讓豬細(xì)胞不再表達(dá)α-半乳糖。GalSafe豬可能用于生產(chǎn)不含α-半乳糖的人用醫(yī)療產(chǎn)品，不含α-半乳糖的血液稀釋藥物肝素。

▲通過基因工程讓豬細(xì)胞不再表達(dá)α-半乳糖，從而降低急性免疫排斥（圖片來源：Revivicor公司官網(wǎng)）

作為審評的一部分，F(xiàn)DA評估了基因工程對動物和食用其肉類的人的安全性，以及這一基因工程能否消除豬細(xì)胞上的α-半乳糖。FDA確定基于GalSafe豬的食物對于一般人群食用是安全的。FDA的數(shù)據(jù)評估顯示在多代GalSafe豬中檢測不到α-半乳糖。

FDA局長Stephen M. Hahn博士說：“今天FDA首次批準(zhǔn)一種可同時用于食品和生物醫(yī)學(xué)療法潛在來源的生物技術(shù)動物產(chǎn)品，代表著科學(xué)創(chuàng)新的巨大里程碑。作為我們公共衛(wèi)生使命的一部分，F(xiàn)DA大力支持推進(jìn)對動物安全、對人安全并實(shí)現(xiàn)其預(yù)期結(jié)果的創(chuàng)新生物技術(shù)動物產(chǎn)品?！?

新聞稿同時指出，F(xiàn)DA尚未評估這些豬用作異種移植產(chǎn)品或植入人類受試者。任何開發(fā)人員必須首先向FDA提交申請并獲得批準(zhǔn)，然后才能將這些產(chǎn)品用于人類醫(yī)學(xué)。

參考資料：

[1] FDA Approves First-of-its-Kind Intentional Genomic Alteration in Line of Domestic Pigs for Both Human Food, Potential Therapeutic Uses. Retrieved December 14, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-its-kind-intentional-genomic-alteration-line-domestic-pigs-both-human-food