12月24日，拜耳Copanlisib注射用凍干制劑和冠科美博生物的Uproleselan注射液獲CDE擬突破性療法資格。

Copanlisib注射用凍干制劑

Copanlisib是一種通過靜脈注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑，對于在惡性B細胞中表達的PI3K-α和PI3K-δ兩種亞型都具有抑制活性，可通過細胞凋亡和抑制惡性B細胞的增殖來誘導腫瘤細胞死亡，已被FDA批準用于治療先前接受過兩種以上治療的FL患者。此次擬納入突破性療法資格適應癥為治療既往接受過至少兩線治療的復發(fā)性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者。

一項代號為CHRONOS-1的針對MZL患者進行的關鍵性II期研究18個月的隨訪分析結果顯示，患者總體緩解率（ORR）為60.6％，MZL組織學ORR為78.3%（n = 23）。

MZL是一種惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL），在美國，約有10%的NHL患者屬于MZL。目前的標準治療方案為化療，但大多數(shù)患者會在化療之后復發(fā)。

Uproleselan注射液

Uproleselan (GMI-1271, APL-106) 是GlycoMimetics開發(fā)的創(chuàng)新藥。其能阻斷E-選擇素（骨髓細胞上的一種粘附分子）與血液癌細胞結合，從而阻斷骨髓微環(huán)境中白血病細胞的耐藥機制。此次擬納入突破性療法資格適應癥為治療成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病(AML)。

Uproleselan作用機制

在一項針對新診斷的老年AML患者和復發(fā)/難治性AML患者開展的I/II期臨床試驗中，與第三方臨床試驗中的歷史數(shù)據(jù)相比，標準化療聯(lián)合Uproleselan治療患者獲得了比預期更好的緩解率（RR）和總生存期（OS），以及低于預期的誘導相關死亡率?；颊邔χ委熌褪苄粤己?，不良反應也少于預期。

Uproleselan由Apollomics（冠科美博）于2020年1月從美國GlycoMimetics引進，Apollomics擁有中國市場（中國大陸、香港、澳門和臺灣）的臨床開發(fā)、生產和商業(yè)化銷售權利。

內容來源：醫(yī)藥魔方Info