近日，RegenxBio對(duì)外宣布將以2億美元的價(jià)格出售Zolgensma（治療脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA)）的部分專利權(quán)給Healthcare Royalty（HCR）公司，該消息目前已經(jīng)得到HCR管理層的確認(rèn)。

HCR是一家購(gòu)買特許權(quán)的私人投資公司，采用債務(wù)型結(jié)構(gòu)投資商用階段或接近商用階段的生命科學(xué)資產(chǎn)，而Zolgensma被認(rèn)為是一種一次性基因療法，旨在通過替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，來(lái)解決SMA疾病的基因根源，目前市場(chǎng)定價(jià)為210萬(wàn)美元，被稱為世界上最昂貴的藥物。不過，付款周期為五年，即每年42.5萬(wàn)美元，并承諾終身受益。

根據(jù)RegenxBio最新的季報(bào)文件顯示，在2020年前9個(gè)月公司共收到了4070萬(wàn)美元的版稅，而2019年同期該數(shù)字僅略高于1000萬(wàn)美元。按照RegenxBio公司聲明中的表述，與HCR達(dá)成的這項(xiàng)協(xié)議將為該公司提供大量額外非稀釋每股收益性資金，以保障繼續(xù)專注于其他罕見神經(jīng)退行性疾病的研發(fā)進(jìn)度。目前對(duì)該公司來(lái)說(shuō)是一個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻，因?yàn)樽陨懋a(chǎn)品線在監(jiān)管和臨床試驗(yàn)中的挫折對(duì)后期開發(fā)帶來(lái)了一些新的挑戰(zhàn)。另外，公司還在計(jì)劃建立新的內(nèi)部生產(chǎn)設(shè)施，規(guī)劃的規(guī)模為2000升，以確保懸浮細(xì)胞培養(yǎng)過程，為后期商業(yè)推廣做好準(zhǔn)備。

不過，值得關(guān)注的是，RegenxBio能收回專利使用費(fèi)的前提是滿足雙方達(dá)成的兩個(gè)上限之一，即到2024年11月7日，HCR能從諾華獲得2.6億美元，或者在該日期后獲得3.2億美元。這是因?yàn)橹Z華于2018年以87億美元收購(gòu)了AveXis，擴(kuò)充其神經(jīng)系統(tǒng)療法布局，而AveXis是利用Regenxbio公司的NAV技術(shù)平臺(tái)和AAV9載體開發(fā)了該項(xiàng)目。

由于AveXis與Regenxbio的合作協(xié)議，2018年諾華的巨額收購(gòu)為Regenxbio帶來(lái)了1.4億美元的現(xiàn)金收入。而在此以后不久，諾華又因?yàn)閷＠夹g(shù)使用費(fèi)支付了6000萬(wàn)美元的年度付款和4000萬(wàn)美元的商業(yè)里程碑付款，在今年早些時(shí)候又再次支付了8000萬(wàn)美元。

Zolgensma目前已在美國(guó)，日本，歐洲，巴西和加拿大獲得批準(zhǔn)，受益患者僅適用于年幼的兒童（美國(guó)批準(zhǔn)為2歲以下的嬰兒），諾華現(xiàn)在正在對(duì)老年性脊髓性肌萎縮癥患者進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

參考來(lái)源：Riding on rosy estimates of Zolgensma sales, RegenxBio sells part of its royalty for $200M