12月28日，榮昌生物開發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）維迪西妥單抗（disitamab vedotin，RC48-ADC）被CDE正式授予突破性療法資格。適應癥為既往經(jīng)過化療失敗后進展的HER2過表達局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者（包括膀胱、輸尿管、腎盂及尿道來源）。針對該適應癥，美國FDA在9月21日已經(jīng)授予了維迪西妥單抗突破性療法認可。

長期以來，手術和含鉑化療是尿路上皮癌的重要治療手段。對于不能手術的晚期患者，一線療法通常是含鉑藥物化療，對化療的耐藥，會導致腫瘤復發(fā)和疾病進展，預后不佳。有文獻數(shù)據(jù)顯示，轉(zhuǎn)移性晚期尿路上皮癌患者的中位總體生存期僅14個月左右[1]，亟需更有效的治療手段。

維迪西妥單抗填補HER2陽性尿路上皮癌巨大臨床需求

尿路上皮癌是世界范圍內(nèi)排名第九位的常見的惡性腫瘤，其發(fā)病率及死亡率均占男性泌尿生殖系統(tǒng)腫瘤的首位，且呈逐年上升的趨勢。，大多數(shù)（90%-95%）發(fā)生在下尿路（膀胱和尿道），其余發(fā)生在上尿路（腎盞、腎盂和輸尿管）[2]。膀胱癌作為尿路上皮癌最常見的類型，根據(jù)Datamonitor Healthcare估算，2018年全球有超過54萬例新確診患者，這一數(shù)字到2027年預計將增加到60萬例。膀胱癌是美國和歐洲第五大最常見癌癥，在中國是第六大男性致死性惡性腫瘤，2015年中國約有6.2萬例新確診病例。

此前，維迪西妥單抗獲得美國FDA在尿路上皮癌上的突破性療法認定，是基于一項由北京大學腫瘤醫(yī)院副院長郭軍教授牽頭的II期研究結果。數(shù)據(jù)顯示，43例經(jīng)一線及以上系統(tǒng)化療失敗的尿路上皮癌受試者接受維迪西妥單抗治療的客觀緩解率（cORR）高達51.2%，疾病控制率（DCR）高達90.7%，接受過免疫治療的患者ORR為62.5%。截至2019年4月30日，中位PFS 6.9個月。

當前，國內(nèi)外尚未有治療HER2陽性尿路上皮癌的藥品獲批。維迪西妥單抗針對這一細分人群實現(xiàn)了療效上的重大突破，不僅有效率高，而且大幅延長了一線治療失敗患者的生存期，可以滿足巨大的臨床需求。維迪西妥單抗憑借已取得的臨床數(shù)據(jù)被CDE授予突破性療法認定，在中國的臨床開發(fā)和注冊進程無疑也會大大加快，有望填補HER2陽性尿路上皮癌的臨床治療空白。（通訊員 吳麗波）

參考資料

[1]晚期尿路上皮癌的治療進展，Journal of Practical Oncology（2020），Vol.35：292-297

[2]上尿路上皮癌的手術治療進展，東南國防醫(yī)藥，2020,22（4）：399-402