中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，諾和諾德（Novo Nordisk）注射用重組人凝血因子Ⅷ在中國的上市申請辦理狀態(tài)已更新為“審批完畢-待制證”，藥品批準文號為：國藥準字SJ20200030。這意味著這款新藥已經(jīng)在中國獲批。根據(jù)CDE早前優(yōu)先審評專欄公示，該產(chǎn)品此次獲批適應癥為：用于治療成人和兒童血友病A。

截圖來源：NMPA官網(wǎng)

從諾和諾德在中國已完成的3期臨床試驗來看，這款注射用重組人凝血因子Ⅷ英文名為turoctocog alfa（商品名Novoeight）。該公司曾在中國完成一項評估turoctocog alfa在既往接受過治療的中國血友病A患者中預防和治療出血事件的有效性和安全性的研究。該研究主要研究者為中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院楊仁池教授，實際在中國入組了68人，試驗已于2018年底完成。

公開資料顯示，諾和諾德已針對既往接受過治療的重度血友病A成人及兒童患者開展多項turoctocog alfa的3期臨床試驗，結(jié)果證明了它對出血事件的預防及治療療效，同時患者體內(nèi)未產(chǎn)生抑制劑。該產(chǎn)品已于2013年獲FDA和歐盟批準，用于血友病A患者的預防性和按需治療。

在中國，諾和諾德于2019年7月在中國遞交注射用重組人凝血因子Ⅷ的新藥上市申請。該申請隨后以罕見病用藥被CDE納入優(yōu)先審評，擬定適應癥為：用于治療成人和兒童血友病A。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

值得一提的是，諾和諾德基于turoctocog alfa開發(fā)的另一款長效重組凝血因子VIII（FVIII）Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），已于2019年在美國獲批上市，用于成人和兒童血友病A患者的預防性治療和急性治療。

據(jù)介紹，Esperoct在turoctocog alfa的基礎上將分子量約為40 kDa的PEG修飾在turoctocog alfa的B結(jié)構(gòu)域上，將它的半衰期提高了接近2倍。通常血友病A患者需要接受每周3次的凝血因子輸液治療，而作為每4天接受一次輸液的預防性療法，Esperoct可以將患者的年出血率降低96%。

血友病A是一種由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，F(xiàn)Ⅷ）缺乏而導致的出血性疾病，是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突變引起。若反復出血不及時治療，可導致關節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。

我們祝賀諾和諾德注射用重組人凝血因子Ⅷ在中國獲批上市，希望這款產(chǎn)品的誕生能為更多血友病A患者帶來獲益。