第39屆摩根大通醫(yī)療健康年會（J.P. Morgan Healthcare Conference）持續(xù)進行中。過去兩日，我們已看到眾多中國創(chuàng)新醫(yī)藥公司帶來的精彩報告，今天，我們繼續(xù)帶來亞盛醫(yī)藥、科越醫(yī)藥、百濟神州在本次JPM大會中的報告亮點。

亞盛醫(yī)藥：夯實細胞凋亡管線，即將邁向商業(yè)化階段

中國時間1月13日晚間，亞盛醫(yī)藥董事長、首席執(zhí)行官楊大俊博士在JPM大會上匯報了公司近期多項研發(fā)管線進展。他特別總結(jié)了公司2020年在新冠疫情挑戰(zhàn)下依舊取得的眾多里程碑式進展：

遞交了公司在中國的首個新藥上市申請（HQP1351），并被納入優(yōu)先審評，從研發(fā)型公司到實現(xiàn)商業(yè)化又邁進一步；

HQP1351第三次入選ASH年會口頭報告，數(shù)據(jù)令人振奮；

一年內(nèi)獲得美國FDA授予的9項孤兒藥資格以及1項快速通道資格，其中孤兒藥資格數(shù)量為2020年單年全球第一，并創(chuàng)中國藥企歷來之最；

公司細胞凋亡管線重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得初步臨床概念驗證數(shù)據(jù)；

首次在歐洲開展臨床試驗等；

與阿斯利康血液研發(fā)卓越中心（Acerta Pharma）、默沙東（MSD）分別達成全球臨床合作。

亞盛醫(yī)藥專注蛋白-蛋白相互作用靶點藥物研發(fā)領(lǐng)域，已擁有豐富的產(chǎn)品管線，在研項目多具有全球“first-in-class”或“best-in-class”的潛力，目前已獲得臨床批件33項，正在全球開展40多項臨床研究。尤其在細胞凋亡研發(fā)領(lǐng)域，亞盛醫(yī)藥已構(gòu)建豐富的品種布局，并針對Bcl-2、IAP 及MDM2-p53 三條關(guān)鍵細胞凋亡路徑，推進了5個在研品種邁入臨床階段。

其中APG-2575為公司自主研發(fā)的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，是首個在中國進入臨床階段的、由中國本土公司研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。2020年12月，亞盛醫(yī)藥已公布APG-2575的最新臨床進展：針對復發(fā)/難治CLL的臨床研究已入組30多位患者，初步研究結(jié)果顯示，在可評估患者中的客觀緩解率（ORR）達到70%。

在本次JPM大會上，楊大俊博士進一步展示了相關(guān)數(shù)據(jù)。特別是在APG-2575的有效性方面，他強調(diào)了兩點，一是在重要的有效性指標淋巴細胞絕對數(shù)（ALC）方面，3位高風險的入組患者在接受一個周期的治療之后，ALC指標已經(jīng)恢復正常的水平；二是在相較基線的淋巴結(jié)體積方面，可評估患者的變化非常明顯 。此外，臨床前數(shù)據(jù)還顯示，APG-2575在BTK耐藥、經(jīng)特定治療無效的WM PDX模型中顯示良好的抑制腫瘤效果。這為其適應癥的進一步探索提供了基礎(chǔ)，顯示較大潛力。

楊大俊博士在大會演講中表示，在全球新冠疫情的挑戰(zhàn)下，亞盛在2020年仍獲得多項里程碑進展，公司的“全球創(chuàng)新”的戰(zhàn)略效應逐步顯現(xiàn)。亞盛將繼續(xù)堅持這一戰(zhàn)略，加快全球?qū)用娴呐R床開發(fā)，進一步夯實公司在細胞凋亡新藥研發(fā)領(lǐng)域的實力，早日將產(chǎn)品推向上市，造福病患。

科越醫(yī)藥：專注開發(fā)補體靶向療法

科越醫(yī)藥成立于2017年，是一家研發(fā)新一代補體靶向藥物來治療免疫介導疾病的公司。截止目前，該公司已完成了9950萬美元的融資。本屆大會上，科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官貝丁菲爾德博士（Frederick Beddingfield，MD，PhD）介紹了該公司的研究領(lǐng)域和最新進展。

補體系統(tǒng)由一系列蛋白質(zhì)的酶級聯(lián)反應構(gòu)成，是先天免疫系統(tǒng)的一部分。補體系統(tǒng)可以通過3種不同的通路被激活，分別為經(jīng)典通路、凝集素通路和替代通路。這些復雜信號通路也為治療補體系統(tǒng)異常提供了多個可以靶向的靶點。憑借其LOGIC藥物發(fā)現(xiàn)平臺，科越醫(yī)藥致力于開發(fā)“first-in-class”及潛在“best-in-class”補體療法。

根據(jù)報告，目前科越醫(yī)藥已建立了包括9個項目的產(chǎn)品管線，其中領(lǐng)先藥物P014已經(jīng)在2021年1月進入臨床試驗階段，研究的首要適應癥是補體介導的腎臟疾病。據(jù)介紹，P014是一款“first-in-class”的雙功能蛋白，旨在同時抑制上游和下游的補體靶點。它可通過調(diào)節(jié)對疾病發(fā)展至關(guān)重要的補體活化級聯(lián)中的兩個單獨的限速步驟，以此為補體抑制提供一種強有力且可能更加有選擇性的精準治療方法。此外，P014還有更長的半衰期和效力，具有讓患者在家中實現(xiàn)自我給藥的潛力。

科越醫(yī)藥在報告中指出，在未來18個月，該公司計劃將三種補體靶向療法推廣至臨床，重點治療炎癥疾病、自身免疫性疾病和腫瘤。該公司的愿景是，希望通過開發(fā)更有效、更安全、更方便使用的藥物來改變補體療法，徹底改善補體介導疾病患者的生活。

百濟神州：2021年這些潛在關(guān)鍵性事件值得期待

本屆JPM大會上，百濟神州將在美東時間1月14日下午5:20發(fā)表演講。成立于2010年，百濟神州經(jīng)過十年的發(fā)展已成長為一家具有獨特戰(zhàn)略的全球性生物科技公司，并成功將兩款自主研發(fā)的抗癌新藥澤布替尼和替雷利珠單抗推向市場。在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲等地，百濟神州擁有5000多名員工，他們正在加速推動其多元化的新型癌癥療法藥物管線。

根據(jù)JPM報告，目前百濟神州擁有超過30種資產(chǎn)的豐富產(chǎn)品組合，包括10多個具有全球權(quán)利的資產(chǎn)和20多個具有中國/亞太地區(qū)權(quán)利的資產(chǎn)。其中，已有7款獲得批準的藥物（包括自主研發(fā)和外部合作產(chǎn)品），來自7款藥物的共計15項新藥上市申請（NDA）已在4個國家和歐盟地區(qū)獲得監(jiān)管機構(gòu)接受。公開資料還顯示，百濟神州在中國和全球范圍內(nèi)開展的共計70余項臨床試驗中，包括27項關(guān)鍵性或有望實現(xiàn)注冊的臨床試驗，覆蓋全球五大洲的40個國家和地區(qū)。

據(jù)PPT介紹，與安進（Amgen）的合作驗證了百濟神州在包括中國在內(nèi)的全球發(fā)展和商業(yè)化能力。兩家公司此次合作背后，是基于雙方聯(lián)手抗擊癌癥、加速中國和全球患者獲得重要抗腫瘤新藥的共同愿景。值得一提的是，百濟神州已經(jīng)或?qū)⒃谥袊瞥霭布泳S（地舒單抗）、Kyprolis（注射用卡非佐米）和Blincyto（注射用倍林妥莫雙抗）這三種來自安進的腫瘤藥物。

2021年有哪些潛在的關(guān)鍵性事件值得期待？百濟神州在PPT上展示了這些數(shù)據(jù)：1）多達12種商業(yè)產(chǎn)品；2）替雷利珠單抗和澤布替尼的多種商業(yè)化機會和報銷機會；3）澤布替尼用于慢性淋巴細胞白血病（CLL）的關(guān)鍵3期試驗數(shù)據(jù)；4）內(nèi)部研發(fā)管線的持續(xù)推進，如TIGIT抗體ociperlimab、Bcl-2抑制劑等。

百濟神州JPM報告顯示，中國的監(jiān)管改革和醫(yī)保覆蓋范圍擴大為醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)造了歷史機遇。在這種背景下，百濟神州的發(fā)展戰(zhàn)略是，立足中國、打造全球領(lǐng)先的創(chuàng)新生物技術(shù)公司，從而為全世界患者提高療效和藥品可及性。未來，他們將利用中國的優(yōu)勢，努力成為全球臨床發(fā)展的首選合作伙伴。

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