近日，總部位于西雅圖的Sana Biotechnology（下稱Sana公司）宣布遞交了IPO申請，擬募資1.5億美元，登陸納斯達克。本次融資將會用來支持公司細胞療法的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。2020年6月，Sana公司募集了超過7億美元的資金。

過去10多年來，科學(xué)家們在基因療法和細胞療法領(lǐng)域，取得了長足的進步。然而，這一領(lǐng)域還遠未臻成熟，有重大的潛力可以挖掘。Sana公司希望能夠?qū)⒍喾N技術(shù)進行整合，可以實現(xiàn)工程化改造細胞作為藥物的承諾。面對治療效果不佳或目前無法治療的疾病，Sana公司希望最終可以實現(xiàn)：1. 可以修復(fù)和控制任意細胞中的基因；2. 可以替換人體內(nèi)任意細胞；3. 可以使更多患者獲得相應(yīng)的治療。相對應(yīng)的，Sana公司的研發(fā)專注于三個方向：用基因療法修復(fù)人體內(nèi)的任何細胞；用細胞療法替換人體內(nèi)的任意細胞；開發(fā)相應(yīng)的技術(shù)，讓這些療法成為可能。

具體來說，Sana公司的技術(shù)又可以分為體內(nèi)療法和體外療法。在體內(nèi)療法方面，公司期望使用其細胞編輯平臺，治療由于基因缺陷引起的遺傳病。其關(guān)鍵在于對細胞進行各種精準的基因編輯（編輯基因，編輯堿基，插入基因，控制基因表達等），并將這些細胞以任意載量送入人體內(nèi)的任意一個部位。此外，公司還計劃配備相應(yīng)的大規(guī)模生產(chǎn)制造與臨床試驗?zāi)芰?。Sana公司正在開發(fā)用于治療腫瘤、肝臟相關(guān)遺傳疾病和血紅蛋白病的體內(nèi)療法。

而在體外療法方面，公司希望能將干細胞分化成臨床上所需要的各種細胞類型，用來替換體內(nèi)的受損細胞，從而改變許多疾病的治療。同樣，他們計劃理解細胞的特性，理解它們生存所需要的微環(huán)境，開發(fā)正確的細胞遞送技術(shù)，并在移植入人體后克服免疫排斥和細胞死亡等問題。Sana公司正在開發(fā)用于治療腫瘤、糖尿病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病和心血管疾病的體外療法。公司所有的在研產(chǎn)品正處于臨床前研究階段，預(yù)計2022年或2023年公司會提交新藥臨床試驗（IND）申請。

Sana公司還先后入選了知名行業(yè)媒體Endpoints推出的2020“生物醫(yī)藥最具潛力新銳”榜單和BioSpace評選出的2021年度新一代（NextGen）生物新銳公司榜單。此外，Sana公司還于去年10月收購了Oscine公司，共同開發(fā)治療大腦和CNS疾病的潛在治愈性或改變疾病進程的細胞療法。

我們期待，在資本的助力下，Sana公司可以盡早推出成熟產(chǎn)品，造福廣大患者。

參考資料：

[1] Emerging Seattle-Based Sana Biotechnology Seeks to Raise $150 Million IPO. Retrieved Jan 14, 2021, from https://www.biospace.com/article/emerging-seattle-based-sana-biotechnology-seeks-to-raise-150-million-in-ipo/?s=80