1月20日，阿斯利康和第一三共宣布，抗體藥物偶聯(lián)物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）已在歐盟（EU）獲得有條件的批準，作為一種單一療法，用于治療接受過兩種或兩種以上抗HER2方案的不能切除或轉移性HER2陽性乳腺癌的成年患者。同時，Swedish Orphan Biovitrum AB（Sobi?）也宣布，歐盟委員會（EC）批準在所有歐盟成員國中擴大Doptelet（avatrombopag）的適應癥范圍，用于對其他治療（如皮質類固醇、免疫球蛋白）無效的原發(fā)性慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成年患者的治療。

AZ/第一三共Enhertu三線治療晚期乳腺癌

歐盟委員會的批準是基于單臂DESTINY-Breast01二期臨床試驗的積極結果，同時批準遵循了歐洲藥品管理局（EMA）人類使用藥品委員會（CMPH）于2020年12月提出的建議，根據(jù)加速評估程序審查了該藥物的申請。DESTINY-Breast01是一項單臂、開放標簽、全球、多中心、兩部分的II期試驗，旨在測試Enhertu對先前接受過trastuzumab emtansine（商品名Kadcyla，來自基因泰克）治療的HER2陽性不可切除和/或轉移性乳腺癌患者的安全性和有效性。試驗的主要終點是客觀緩解率（ORR），次要目標包括緩解持續(xù)時間（DoR）、疾病控制率、臨床受益率、無進展生存率和總生存率。

在DESTINY-Breast01試驗中，Enhertu治療HER2陽性轉移性乳腺癌患者顯示出具有臨床意義且持久的抗腫瘤活性，這些患者先前均接受過兩種或兩種以上基于HER2的抗腫瘤方案。具體數(shù)據(jù)為，經(jīng)過20.5個月的中位隨訪，Enhertu顯示出確認的ORR為61.4%，包括6.5%的完全緩解率和54.9%的部分緩解率；之前至少接受過兩次治療的HER2陽性轉移性乳腺癌患者的估計中位DoR為20.8個月。

Enhertu的安全性在234例不能切除或轉移性HER2陽性乳腺癌患者至少接受了一次劑量為5.4mg/kg Enhertu治療的臨床試驗中進行了評估。最常見的不良反應是惡心、疲勞、嘔吐、脫發(fā)、便秘、食欲減退、貧血、中性粒細胞減少、腹瀉、血小板減少、咳嗽、白細胞減少和頭痛。間質性肺?。↖LD）或肺炎病例占15.0%，ILD導致死亡的占2.6%。

據(jù)報道，Enhertu是歐洲有史以來第一個基于2期臨床試驗單臂數(shù)據(jù)批準用于乳腺癌的新藥，也是在腫瘤學中應用最快的加速評估程序之一。Enhertu（5.4mg/kg）治療乳腺癌在美國已經(jīng)獲得加速批準，在日本獲得有條件的早期批準。同時在兩國被批準用于治療HER2陽性的不可切除的晚期或復發(fā)性胃癌患者。

在歐盟批準后，阿斯利康將向第一三共支付7500萬美元，作為HER2陽性乳腺癌的里程碑式付款。

Sobi公司Doptelet治療ITP

Doptelet（avatrombopag）是一種口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），模擬TPO的生物學效應，刺激巨核細胞的發(fā)育和成熟，導致血小板計數(shù)增加。

美國FDA批準該藥物用于治療計劃接受手術的成人慢性肝病患者的血小板減少癥，歐洲藥物管理局（EMA）批準用于治療計劃接受手術的成人慢性肝病患者的嚴重血小板減少癥進行侵入性手術。

2019年6月，Doptelet被美國FDA批準用于治療對先前治療反應不足的慢性ITP成年患者的血小板減少癥。慢性ITP是一種罕見的自身免疫性出血性疾病，其特點是血小板數(shù)量少。成人原發(fā)性ITP的發(fā)病率為每年3.3/10萬成人，患病率為9.5/10萬成人1。

參考來源：

1.Doptelet® (avatrombopag) approved in the EU for treatment of ITP

2.Enhertu approved in the EU for the treatment of HER2-positive metastatic breast cancer)