三年前，華爾街知名投行Jefferies分析師稱，Vertex制藥公司是“生物技術(shù)領(lǐng)域成長(zhǎng)路線最清晰的公司”。當(dāng)時(shí)，這家公司剛剛開(kāi)始銷售其第三款囊性纖維化藥物，并迅速推進(jìn)第4款藥物的研發(fā)進(jìn)程，這款藥物有望治療更多患者。分析師當(dāng)時(shí)預(yù)計(jì)，如果一切按計(jì)劃進(jìn)行，Vertex公司約25億美元的年收入有望在未來(lái)3-5年翻兩番。

這些預(yù)測(cè)似乎正在成真。2月1日，Vertex公布了2020年財(cái)報(bào)，產(chǎn)品凈收入62億美元，增長(zhǎng)超過(guò)50%。這與該公司最新批準(zhǔn)的第4款囊性纖維化藥物Trikafta的重磅銷售有關(guān)。Trikafta是一款三聯(lián)療法，2020年是該藥上市的第一個(gè)完整年，銷售額達(dá)到了39億美元，其中第四季度銷售額達(dá)到11億美元，高于華爾街普遍預(yù)期4%。但值得注意的是，Trikafta的成功，也導(dǎo)致Vertex公司其他3款CF藥物出現(xiàn)萎縮，銷售收入合計(jì)23.4億美元，較2019年的35.91億美元大幅下滑。

Vertex高管表示，在2021年，該公司的銷售收入將攀升至68億美元左右，這反映出銷售收入將再增長(zhǎng)10%。雖然這對(duì)于Vertex來(lái)說(shuō)是保守的，但對(duì)于其規(guī)模的其他生物技術(shù)公司來(lái)說(shuō)，這將是雄心勃勃的。

星期一，Vertex首席執(zhí)行官Reshma Kewalramani在財(cái)報(bào)電話會(huì)議上表示，與三年前相比，“我們確實(shí)處在不同的位置”。

盡管有增長(zhǎng)，但投資者似乎越來(lái)越擔(dān)心Vertex的未來(lái)之路：該公司還能依靠囊性纖維化業(yè)務(wù)推動(dòng)增長(zhǎng)多久呢？本周二，Vertex股價(jià)每股219美元，較前一天下跌5%，遠(yuǎn)低于去年夏天的300美元。

這是因?yàn)?，雖然Vertex公司的囊性纖維化業(yè)務(wù)正在蓬勃發(fā)展，但它的下一個(gè)大產(chǎn)品將是什么，誰(shuí)都不知道。

在囊性纖維化業(yè)務(wù)之外，Vertex公司目前推進(jìn)最快的項(xiàng)目是針對(duì)鐮狀細(xì)胞病和另一種罕見(jiàn)的血液疾病的基因編輯療法。雖然這種治療方法在少數(shù)患者身上顯示出了有希望的結(jié)果，但還沒(méi)有產(chǎn)生足夠的數(shù)據(jù)來(lái)贏得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的支持，或者緩解圍繞基因編輯的一些更大的擔(dān)憂。

在這個(gè)項(xiàng)目的背后，Vertex一直在努力開(kāi)發(fā)一種稱為α-1抗胰蛋白酶缺乏癥的遺傳性疾病的治療方法，這種疾病的患者體內(nèi)沒(méi)有足夠的α1-抗胰蛋白酶（α1-AT），從而導(dǎo)致肺和肝損傷。去年，Vertex在該項(xiàng)目中已經(jīng)遭遇了一次重大挫折，在一項(xiàng)中期研究中出現(xiàn)了安全性問(wèn)題，導(dǎo)致先導(dǎo)藥物被擱置。不過(guò)，該公司有兩個(gè)備選項(xiàng)目，其中一個(gè)將在今年上半年提供概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。

Vertex管線中的其余部分包括多種疾病的療法，從腎病和疼痛到肌肉萎縮癥和1型糖尿病。該公司稱，這些目標(biāo)都符合一種模式：對(duì)它們的生物學(xué)有一個(gè)清晰的認(rèn)識(shí)，新的治療方法可能會(huì)對(duì)患者產(chǎn)生變革性影響。這些資產(chǎn)將進(jìn)一步使Vertex成為專業(yè)藥物領(lǐng)域的重要參與者。

然而，行業(yè)分析師顯然并沒(méi)有被這種辯護(hù)所說(shuō)服。SVB Leerink分析師Geoffrey Porges在給客戶的一份報(bào)告中寫(xiě)道：“盡管該公司的流行語(yǔ)是‘破解生物’和‘傾注化學(xué)’，但他們的投資組合和戰(zhàn)略之間存在不一致之處?！?

隨著質(zhì)疑不斷涌現(xiàn)，Vertex公司被迫動(dòng)用其龐大的現(xiàn)金儲(chǔ)備，通過(guò)收購(gòu)進(jìn)行擴(kuò)張。截至去年年底，Vertex持有價(jià)值近70億美元的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物，足以購(gòu)買(mǎi)一些資產(chǎn)或公司。

Vertex的高管們暫時(shí)接受了更多交易的想法。在過(guò)去的幾年里，該公司交易更加的活躍。在2019年，Vertex收購(gòu)了Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，獲得了細(xì)胞治療和基因編輯等尖端技術(shù)，最近還與Skyhawk Therapeutics合作，研究可以修飾RNA的藥物。

在上個(gè)月的摩根大通醫(yī)療會(huì)議上，Vertex首席執(zhí)行官Reshma Kewalramani表示，公司正在積極尋找“工具和技術(shù)”進(jìn)行收購(gòu)，特別是中后期資產(chǎn)，來(lái)加強(qiáng)管線。但當(dāng)被追問(wèn)細(xì)節(jié)時(shí)，Reshma Kewalramani僅表示，“任何交易都必須是變革性的”。

在本周一的電話會(huì)議上，Vertex領(lǐng)導(dǎo)層確認(rèn)，公司仍有興趣進(jìn)一步構(gòu)建其技術(shù)工具包。此外，由于現(xiàn)金狀況，該公司表示，現(xiàn)在對(duì)中后期資產(chǎn)的交易更為開(kāi)放，這往往比Vertex迄今所關(guān)注的早期項(xiàng)目更為昂貴。不過(guò)除了這些之外，Vertex對(duì)其未來(lái)計(jì)劃的細(xì)節(jié)并不是很具體。

參考來(lái)源：

1.Vertex comes to a crossroads

2.Vertex CEO faces growing pressure for pipeline deals despite major hike in Trikafta sales