中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）最新公示，德琪醫(yī)藥的ATG-010（selinexor）片上市申請已被納入擬優(yōu)先審評名單，擬用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。ATG-010是由Karyopharm Therapeutics研發(fā)的一款“first-in-class”口服型選擇性SINE化合物，德琪醫(yī)藥擁有該藥在包括大中華區(qū)、韓國、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的多個亞太市場的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。公開資料顯示，ATG-010被CDE擬納入優(yōu)先審評的申請是其在亞太地區(qū)提交的第5個新藥上市申請。

截圖來源：CDE

作為一款SINE化合物，ATG-010可以引起腫瘤抑制蛋白和其他生長調節(jié)蛋白的核內儲留和活化，以及下調細胞漿內多種致癌蛋白水平，并在體外和體內誘導大量實體和血液腫瘤細胞的凋亡，而正常細胞不受影響。已有臨床研究表明，ATG-010對多種血液瘤及實體瘤均有明顯療效且安全性可控。

在美國，ATG-010已獲FDA批準治療多種適應癥，包括：聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者；作為單藥治療難治復發(fā)性彌漫性大B細胞淋巴瘤患者；以及用于聯(lián)合治療既往接受過至少一次治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。

根據(jù)德琪醫(yī)藥日前發(fā)布的新聞稿，此前其已在澳大利亞、韓國、新加坡和中國香港地區(qū)提交了ATG-010的NDA。ATG-010在中國大陸的上市申請是其在亞太地區(qū)的第5個新藥上市申請，也是在中國大陸提交的首個SINE系列化合物的新藥上市申請。

CDE公示信息顯示，ATG-010因“符合附條件批準的藥品”被納入擬優(yōu)先審評程序，針對的適應癥為“與地塞米松聯(lián)用，治療既往接受過治療且對至少一種蛋白酶體抑制劑，一種免疫調節(jié)劑以及一種抗CD38單抗難治的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤”。

截圖來源：CDE

ATG-010在美國獲批時的數(shù)據(jù)顯示，ATG-010與地塞米松聯(lián)用在治療83名復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中取得了良好的療效：在這些高度難治的患者中，組合療法達到25.3%的總緩解率，緩解持續(xù)時間為3.8個月。

多發(fā)性骨髓瘤是由于骨髓中的漿細胞癌變而導致的血液癌癥。異常漿細胞在骨髓中聚集，在身體多處骨骼產(chǎn)生腫瘤。這些細胞不但不能行使正常功能，它們產(chǎn)生的抗體還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。雖然目前對多發(fā)性骨髓瘤有多種療法，然而有很多患者仍然會對所有獲批療法都產(chǎn)生抗性，他們迫切需要使用創(chuàng)新機制來控制腫瘤的療法。

本次ATG-010擬納入優(yōu)先審評，標志著中國血液腫瘤患者離這一全新治療選擇更近了一步。期待這款創(chuàng)新療法早日獲批，為患者提供新的治療選擇。