2 月 6 日，CDE 官網(wǎng)顯示，百時(shí)美施貴寶制藥子公司新基醫(yī)藥「注射用羅特西普」在國內(nèi)遞交上市申請并獲受理。該藥是一款紅細(xì)胞成熟劑，用于需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。

據(jù) BMS 新聞稿，這是該公司首個(gè)向 CDE 提交境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)后被納入優(yōu)先審評的血液病創(chuàng)新藥。該藥未在中國境內(nèi)進(jìn)行臨床試驗(yàn)而直接利用境外臨床數(shù)據(jù)報(bào)上市，刷新了進(jìn)口新藥上市的「中國速度」。

注射用羅特西普（Luspatercept，英文商品名 Reblozyl，自擬中文商品名：利布洛澤）是一種全球首創(chuàng)的紅細(xì)胞成熟劑，用于調(diào)節(jié)晚期紅細(xì)胞成熟。新基公司在與百時(shí)美施貴寶整合前，曾與 Acceleron 聯(lián)合開發(fā) Luspatercept。

根據(jù) Insight 全球新藥庫，Luspatercept 最早于 2019 年 11 月獲美國 FDA 批準(zhǔn)上市，用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者，該項(xiàng)適應(yīng)癥即為本次國內(nèi)報(bào)上市的適應(yīng)癥，目前也已在加拿大和歐盟獲批。此外，Luspatercept 還在美國和歐盟獲批治療骨髓增生異常綜合征（MDS）伴環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞或骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤伴環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞和血小板增多相關(guān)貧血。

Luspatercept 適應(yīng)癥全球狀態(tài) ▼

來自 Insight 數(shù)據(jù)庫（http://db.dxy.cn/v5/home/）

β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病，是全球范圍內(nèi)最常見的遺傳性血紅蛋白疾病之一。我國整體人群的患病率為 0.67%，而在南方高發(fā)地區(qū)，平均患病率約為 2%。重度β-地中海貧血呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血，患者需依賴于終身輸血、祛鐵治療或造血干細(xì)胞移植來維持生命。

然而，血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定，且長期輸血可導(dǎo)致患者鐵超負(fù)荷、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)加重和潛在感染風(fēng)險(xiǎn)，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。

作為一種全球首個(gè)的重組融合蛋白類藥物，羅特西普通過促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，提高血紅蛋白水平。它的全新機(jī)制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時(shí)還能規(guī)避反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險(xiǎn)。

本次 Luspatercept 納入優(yōu)先審評所基于的一項(xiàng)名為 BELIEVE 的全球 III 期臨床研究，BELEVE 是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心的 III 期臨床研究，比較了 Luspatercept+最佳支持治療（BSC）與安慰劑+BSC 對需要定期輸注紅細(xì)胞的成人β地中海貧血患者的療效。試驗(yàn)共入組 336 名患者，在 15 個(gè)國家的 65 個(gè)臨床試驗(yàn)中心展開。

結(jié)果顯示，經(jīng) Luspatercept 治療后，有 21.4% 的患者的輸血負(fù)擔(dān)與基線相比降低超過 33%，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過載顯著降低，由此可能改善患者生活質(zhì)量。

期待該藥審評審批進(jìn)展順利，為國內(nèi)患者提供具有治療優(yōu)勢的新用藥選擇，幫助相關(guān)患者改善生活質(zhì)量。