2月17日，百濟神州宣布，美國FDA已受理百悅澤（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA），PDUFA日期為2021年10月18日。

澤布替尼是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑。在美國，它于2019年11月在美國獲得加速批準用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。在中國，澤布替尼于2020年6月在中國獲得附條件批準，用于治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種療法的成年MCL患者的兩項適應(yīng)癥。

根據(jù)此前百濟神州公布的最新招股書，目前該公司在全球范圍內(nèi)已開展了29項澤布替尼單藥治療或聯(lián)合用藥的臨床試驗，其中9項為注冊性臨床試驗，共入組超過3,100名患者，包括超過2,400名海外的入組患者。此外，新聞稿還指出，共有20余項澤布替尼相關(guān)上市申請已完成遞交工作，涵蓋了五大洲包括美國、中國和歐盟在內(nèi)的全球45個國家和地區(qū)。

此次獲得FDA受理的這項sNDA共包括來自351例WM患者的數(shù)據(jù)，主要基于澤布替尼對比伊布替尼用于治療WM患者的全球3期ASPEN臨床試驗的安全性和有效性數(shù)據(jù)；此外，還包括來自兩項澤布替尼臨床試驗的支持性數(shù)據(jù)，分別為在中國開展的用于治療復(fù)發(fā)/難治性WM患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗和用于治療B細胞惡性腫瘤患者的全球1/2期臨床試驗。同時，六項澤布替尼臨床試驗中779例患者的安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項sNDA中。

百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“WM是一種罕見且十分嚴重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤用于治療這項疾病的新適應(yīng)癥上市申請。近年來，BTK抑制劑雖然已經(jīng)改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對其產(chǎn)生的緩解還存在差異，同時毒性仍然是個問題。我們會在接下來的幾個月中不斷與FDA進行溝通，期待百悅澤能成為美國WM患者的一項全新治療方案。”

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