2月20日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，默沙東（MSD）遞交1類新藥belzutifan片臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。Belzutifan（MK-6482）靶向的信號(hào)通路與缺氧誘導(dǎo)因子（HIF-2α）有關(guān)，該通路相關(guān)研究曾在2019年榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)?；赽elzutifan在臨床試驗(yàn)中取得的積極結(jié)果，美國(guó)FDA已授予該產(chǎn)品突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格。

圖片來源：CDE官網(wǎng)

Belzutifan是一種研究性、新型、強(qiáng)效、選擇性口服HIF-2α抑制劑，目前正在多個(gè)臨床研究中進(jìn)行評(píng)估，治療Von Hippel-Lindau（VHL）相關(guān)性腎細(xì)胞癌（RCC）、晚期RCC以及晚期實(shí)體瘤患者等。VHL（一種腫瘤抑制蛋白）蛋白失活可異常激活癌癥患者體內(nèi)的HIF-2α蛋白，HIF-2α因子可在患者體內(nèi)蓄積并導(dǎo)致良性和惡性腫瘤的形成。

根據(jù)一項(xiàng)在VHL相關(guān)透明細(xì)胞RCC患者中評(píng)價(jià)belzutifan的2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)已在2020年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（ASCO）上公布。研究表明，belzutifan在VHL相關(guān)透明細(xì)胞RCC患者中達(dá)到27.9%的總緩解率，86.9%的患者靶標(biāo)病變縮小。

基于這一研究結(jié)果，belzutifan于2020年7月獲得FDA突破性療法認(rèn)定，用于治療VHL疾病相關(guān)的腎細(xì)胞癌患者，這些患者攜帶小于3厘米大小的非轉(zhuǎn)移性RCC腫瘤。FDA還授予該產(chǎn)品治療VHL疾病的孤兒藥資格。

VHL病是一種罕見的遺傳病，VHL病患者有患上良性血管腫瘤以及數(shù)種癌癥（包括RCC）的風(fēng)險(xiǎn)。多達(dá)60%的VHL病患者發(fā)展為RCC，這是VHL病患者死亡的主要原因。Belzutifan的臨床研究結(jié)果展現(xiàn)了它在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潛力，這些患者目前的治療選擇有限，并且面臨著多種類型癌癥的風(fēng)險(xiǎn)增加。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料:

[1]中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心. Retrieved Feb 20, 2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Merck’s Novel HIF-2α Inhibitor MK-6482 for Treatment of Certain Patients With Von Hippel-Lindau Disease- Associated Renal Cell Carcinoma. Retrieved July 29, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200729005246/en

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