賽諾菲（Sanofi）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa（前稱BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN）治療A型血有病患者的快速通道資格（FTD）。efanesoctocog alfa是一種新型因子VIII療法，獨(dú)立于血管性血友病因子（vWF），在一周一次的預(yù)防性治療方案中，為一周的大部分時(shí)間提供接近正常水平的因子活性。

2017年8月，美國FDA和歐盟委員會(huì)（EC）分別授予了efanesoctocog alfa孤兒藥資格（ODD）。賽諾菲與Sobi公司達(dá)成了合作，開發(fā)和商業(yè)化efanesoctocog alfa。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。實(shí)驗(yàn)性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。

efanesoctocog alfa有潛力改變血友病A患者的因子替代療法治療，并代表了一種潛在的新一類因子VIII替代療法。傳統(tǒng)因子VIII療法的半衰期受到血管性血友病因子（vWF）伴侶效應(yīng)的限制，這被認(rèn)為限制了因子留在體內(nèi)的時(shí)間。efanesoctocog alfa是一種新型融合蛋白，基于創(chuàng)新的Fc融合技術(shù)開發(fā)，通過添加vWF的一個(gè)區(qū)域和XTEN®多肽來延長其在血液循環(huán)中的時(shí)間。

efanesoctocog alfa有潛力在一周的大部分時(shí)間內(nèi)提供接近正常的出血保護(hù)，而半衰期的增加可能使預(yù)防性治療的給藥頻率降低到每周一次。

在A型血友病臨床前模型中，efanesoctocog alfa的止血控制效果比rFVIII高4倍，該藥有望為重度A型血友病患者提供針對(duì)所有出血類型的更優(yōu)、更廣泛的保護(hù)。

目前正在進(jìn)行的3期XTEND-1研究，正在對(duì)先前接受過治療的年齡≥12歲（n=150）重度A型血有病患者進(jìn)行安全性和有效性評(píng)估。XTEND-1是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、非隨機(jī)介入研究，有2個(gè)平行分配組。預(yù)防組的受試者每周接受50 IU/kg劑量的efanesoctocog alfa預(yù)防性治療52周。按需治療組的受試者按需接受efanesoctocog alfa（50 IU/kg）治療26周，然后改用efanesocococog alfa每周一次預(yù)防性用藥治療26周。

目前，efanesoctocog alfa正在進(jìn)行臨床研究，其安全性和有效性尚未得到任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查。

原文出處：Efanesoctocog alfa granted FDA Fast Track Designation for treatment of hemophilia A

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