2月23日，信達(dá)生物和馴鹿醫(yī)療共同宣布，由雙方合作開發(fā)的全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（信達(dá)生物研發(fā)代號：IBI326；馴鹿醫(yī)療研發(fā)代號：CT103A）通過中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）公示期，納入“突破性治療藥物品種”，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。獲得突破性治療藥物認(rèn)定能夠使該藥在研發(fā)過程中與CDE密切交流、獲得指導(dǎo)，從而加快新藥上市，更早解決中國病患未滿足的臨床需求。IBI326本次突破性治療藥物的認(rèn)定是基于正在中國進(jìn)行的治療R/R MM 的1/2期研究（ChiCTR1800018137）中觀察到的結(jié)果。

多發(fā)性骨髓瘤是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數(shù)的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經(jīng)過疾病穩(wěn)定期后也會不可避免的進(jìn)入復(fù)發(fā)、難治階段。因此，復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。

在2019年舉行的第61屆美國血液學(xué)年會（ASH）上，馴鹿醫(yī)療與信達(dá)生物一起口頭報告了IBI326治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的一項臨床研究數(shù)據(jù)。（摘要#582）數(shù)據(jù)表明IBI326獲得了良好的安全性、有效性和應(yīng)答持久性。值得一提的是，該研究還包括4名先前已接受過鼠源抗BCMA CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者，他們的整體表現(xiàn)表明IBI326還可為鼠源性CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者提供有效治療的選擇。

2021年1月，這一創(chuàng)新藥物的最新臨床研究成果再獲國際權(quán)威認(rèn)可 -- 由馴鹿醫(yī)療與華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院血液科周劍峰教授團(tuán)隊合作的“全人源BCMA CAR-T治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤療效及安全性”的最新研究成果發(fā)表在血液學(xué)著名學(xué)術(shù)期刊Blood中。（“A Phase 1 Study of a Novel Fully Human BCMA-targeting CAR (IBI326) in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.”）

信達(dá)生物醫(yī)學(xué)科學(xué)與戰(zhàn)略腫瘤部副總裁周輝博士表示：“IBI326納入CDE突破性治療藥物程序，說明了該款藥物在治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤極具潛力，希望該款藥物早日上市惠及更多的患者?！?

馴鹿醫(yī)療創(chuàng)始人兼CEO張金華女士表示：“此次CT103A臨床試驗納入CDE突破性治療藥物程序，有望加速此款藥物在中國的研發(fā)和審批速度，更早地幫助到更多的患者?！?

IBI326是由信達(dá)生物和馴鹿醫(yī)療制藥聯(lián)合開發(fā)的一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法。該療法以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。新聞稿指出，基于嚴(yán)格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，IBI326顯示具有強(qiáng)有力和快速的療效，并有突出的持久性。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料:

[1] 信達(dá)生物與馴鹿醫(yī)療合作開發(fā)的BCMA CAR-T獲國家藥監(jiān)局突破性治療藥物認(rèn)定 用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤. Retrieved 2021-02-23, from https://www.prnasia.com/story/309231-1.shtml

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