甘萊制藥今日宣布ASC41口服片劑獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準開展臨床試驗，并啟動全球開發(fā)計劃。ASC41是一種肝臟靶向性前體藥物，其活性代謝產(chǎn)物可選擇性激活甲狀腺激素受體?（THR-?）。

此次美國臨床試驗申請（IND）獲批是基于在中國完成的一項入組65位受試者的隨機、雙盲、安慰劑對照、單劑量和多劑量遞增的I期臨床試驗中所取得的療效和安全性數(shù)據(jù)，以及甘萊專有制劑技術(shù)開發(fā)的、可以商業(yè)化生產(chǎn)的口服片劑工藝數(shù)據(jù)。此次臨床試驗申請獲批使得公司能夠在美國這一全球最大的NASH市場啟動臨床試驗。

2020年5月，公司宣布ASC41的首個非酒精性脂肪性肝炎適應(yīng)癥臨床試驗申請獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準。

2021年1月，公司宣布完成一項隨機、雙盲、安慰劑對照、單劑量和多劑量遞增的 I 期臨床試驗，試驗人群為65位低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）大于110 mg/dL的受試者。經(jīng)過14天每日口服一次ASC41片劑治療后，相對安慰劑組，ASC41組受試者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）表現(xiàn)出具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)顯著性的降低。在1mg的低劑量組中，去除安慰劑效應(yīng)后，甘油三酯（TG）較基線降低39%（P=0.002）。

2021年2月，公司宣布在超重和肥胖受試者的28天口服給藥治療過程中，相對安慰劑組，ASC41組受試者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）、甘油三酯（TG）、總膽固醇（TC）均表現(xiàn)出持續(xù)的、具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)顯著性的降低。

注：原文有刪減