上周FDA共頒發(fā)4項孤兒藥資格，包括1款化學小分子、1款小分子靶向藥、1款疫苗、1款單克隆抗體。其中包括武田開發(fā)的靶向α4β7整合素的維得利珠單抗，以及Precigen治療復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤的治療性疫苗PRGN-2012。今天這篇文章藥明康德內容團隊將為大家做一個盤點。

藥物：PRGN-2012

研發(fā)企業(yè)：Precigen

治療疾病：復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）

簡介：復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）是與人乳頭狀瘤病毒（HPV）感染有關的呼吸系統(tǒng)少見腫瘤，多為良性，有一定的惡變傾向。PRGN-2012是一種創(chuàng)新的治療性疫苗，具有優(yōu)化的抗原設計，它使用Precigen專有的大猩猩腺病毒載體技術，誘導針對感染HPV 6型或HPV 11型的細胞的免疫反應。PRGN-2012正在通過與美國國家癌癥研究所的合作研究與開發(fā)協(xié)議（CRADA）進行開發(fā)。

藥物：MC16

研發(fā)企業(yè)：MitoChem Therapeutics

治療疾?。阂暰W(wǎng)膜色素變性（retinitis pigmentosa，RP）

簡介：視網(wǎng)膜色素變性（RP）是一組以進行性視網(wǎng)膜光感受器細胞凋亡和色素上皮變性為主要特征的遺傳性致盲眼病，與RP相關的基因位點發(fā)生突變是致病原因，這些基因在許多截然不同的生物學通路中起作用。RP的遺傳方式多樣，主要包括常染色體顯性遺傳、常染色體隱性遺傳及X染色體連鎖遺傳，世界范圍內的患病率為1/3,000～1/7,000，中國約為1/3,784。MitoChem開發(fā)了一種新型小分子，旨在通過保護線粒體穩(wěn)態(tài)（homeostasis）免受衰老、遺傳或環(huán)境因素引起的代謝和氧化應激的影響，從而治療神經(jīng)退行性疾病。該方法涉及獨特的作用機制和新穎的靶標，具有治療廣泛神經(jīng)退行性疾病的潛力。該候選化合物MC16針對眼部遞送進行了優(yōu)化，擬開發(fā)適應癥為視網(wǎng)膜色素變性。

藥物：維得利珠單抗（vedolizumab）

研發(fā)企業(yè)：Takeda Development Center Americas

治療疾病：結腸貯袋炎（pouchitis）

簡介：結腸貯袋炎（pouchitis）是炎癥性腸病的一種并發(fā)癥。維得利珠單抗（vedolizumab）是靶向人淋巴細胞α4β7整合素（integrin，胃腸道炎癥的關鍵性介質之一）的重組人源化IgG1單克隆抗體。它用于中度至重度活動性潰瘍性結腸炎和克羅恩氏病的治療，這些患者對腫瘤壞死因子-α（TNF-α）抑制劑或其他常規(guī)療法的反應不足或不耐受。維得利珠單抗通過阻斷其主要靶標α4β7整合素，可減輕腸道炎癥。

參考資料：

[1] Precigen. Retrieved Mar 19, 2021，from https://precigen.com/pipeline/

[2 ]MitoChem Therapeutics. Retrieved Mar 19, 2021，from https://www.mitocheminc.com/science

[3] Drugbank. Retrieved Mar 19, 2021，from https://go.drugbank.com/drugs/DB09033

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