3 月 25 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，武田「醋酸艾替班特注射液」的上市申請(qǐng)（受理號(hào)：JXHS2000083）辦理狀態(tài)變更為「在審批」，將在近日獲批。該藥曾被 CDE 納入臨床急需境外新藥名單，根據(jù)此前優(yōu)先審評(píng)的公示，其適應(yīng)癥為「成人、青少年和 ≥2 歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作」。

艾替班特（Icatibant）由武田旗下夏爾制藥（Shire）研發(fā)，是一款高選擇性緩激肽 B2 受體拮抗劑，通過(guò)抑制與遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹、炎癥、疼痛癥狀有關(guān)的緩激肽的影響，從而治療急性遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹。

在全球范圍內(nèi)，該藥最早于 2008 年 7 月 11 日在歐盟獲批上市，并于 2011 年獲 FDA 批準(zhǔn)上市，成為 FDA 批準(zhǔn)的第 3 個(gè)遺傳性血管水腫治療藥物。而在國(guó)內(nèi)，武田直至 2020 年 6 月 11 日才遞交該藥上市申請(qǐng)。目前，根據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)，國(guó)內(nèi)另有 3 家仿制藥已經(jīng)報(bào)上市，分別來(lái)自成都圣諾、恒瑞和豪森。

來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)（http://db.dxy.cn/v5/）

遺傳性血管水腫（HAE）是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，大多數(shù)（75%）在 10 ~ 30 歲起病。在臨床上，HAE 患者會(huì)出現(xiàn)可累及多個(gè)解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域、四肢）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。其中，喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險(xiǎn)而危及生命，同時(shí)，也給患者和家屬帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)和精神負(fù)擔(dān)。

2018 年 5 月 11 日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等 5 部門聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，遺傳性血管性水腫被收錄其中。當(dāng)時(shí)在國(guó)內(nèi)，HAE 急性發(fā)作時(shí)無(wú)有效治療藥物，預(yù)防用藥也只有達(dá)那唑，國(guó)內(nèi)約 2.8 萬(wàn) HAE 患者面臨無(wú)有效治療手段的窘境。

不過(guò)，2020 年 12 月，武田的拉那蘆人單抗獲批上市，用于預(yù)防 12 歲及以上 HAE 患者的血管性水腫發(fā)作，該藥首次破除了國(guó)內(nèi) HAE 患者無(wú)藥可用的困境。

今日，武田「醋酸艾替班特注射液」上市申請(qǐng)進(jìn)入行政審批階段，意味著該類患者或?qū)⒂瓉?lái)第一款急性治療藥物。