今日，GemVax & KAEL公司（下稱GemVax）宣布，該公司在研療法GV1001治療阿爾茨海默病患者的積極2期臨床試驗結果在Alzheimer's Research & Therapy雜志上發(fā)布。GV1001是一種端粒酶調節(jié)劑?；诜e極的2期臨床結果，GemVax計劃在今年晚些時候在韓國進行3期臨床試驗。

阿爾茨海默?。ˋD）是老年人最常見的神經(jīng)退行性疾病，在2019年全球有超過3500萬患者，其中絕大多數(shù)是60歲以上的老人。AD不但剝奪了他們的記憶，還嚴重影響他們的認知和生活自理能力，不但對患者個體，而且對他們的家人、社區(qū)和國家都產(chǎn)生深遠的負面影響。然而，在AD療法開發(fā)領域， 2003年至今，美國FDA尚未批準任何治療AD的創(chuàng)新藥。

GV1001是一種由16個氨基酸組成的多肽，它對應人類端粒酶逆轉錄酶（TERT）的催化位點片段。TERT是端粒酶的重要組成部分，對調節(jié)端粒酶的活性非常重要。此前的研究顯示GV1001能夠防止神經(jīng)細胞免受神經(jīng)毒性的影響，防止細胞凋亡以及由于淀粉樣蛋白和氧化應激產(chǎn)生的活性氧對神經(jīng)細胞的損害。因此，GemVax的科學家們認為它可能成為治療阿爾茨海默病的一種選擇。

在隨機雙盲，含安慰劑對照的2期臨床試驗中，總計96名阿爾茨海默病患者接受了安慰劑或不同劑量的GV1001的治療。試驗的主要終點是使用稱為SIB（severe impairment battery）的評分系統(tǒng)對患者的評估。

試驗結果顯示，在接受治療24周之后，接受較高劑量GV1001治療的患者的SIB評分與安慰劑組相比得到顯著改善。這一改善在接受治療12周之后也可以觀察到。在安全性方面，GV1001的安全性與生理鹽水相同。

▲接受不同劑量GV1001或安慰劑治療的患者的SIB評分變化，橘色為最高劑量GV1001治療組，深藍色為對照組（圖片來源：參考資料[2]）

GemVax已經(jīng)向韓國監(jiān)管機構遞交IND申請，尋求啟動3期臨床試驗檢驗GV1001的療效。同時，該公司也已經(jīng)獲得FDA的批準在美國進行2期臨床試驗，治療輕度阿爾茨海默病患者。

參考資料：

[1] GemVax's highly promising Phase II Alzheimer's disease clinical trial results targeting telomerase published in prestigious Alzheimer's Research & Therapy' journal. Retrieved March 30, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/gemvaxs-highly-promising-phase-ii-alzheimers-disease-clinical-trial-results-targeting-telomerase-published-in-prestigious-alzheimers-research--therapy-journal-301258354.html

[2] Seong-Ho Koh, et al. (2021). Efficacy and safety of GV1001 in patients with moderate-to-severe Alzheimer’s disease already receiving donepezil: a phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter clinical trial. Alzheimer’s Research & Therapy, https://doi.org/10.1186/s13195-021-00803-w

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