中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）最新公示，基石藥業(yè)RET抑制劑普拉替尼（pralsetinib）膠囊的新適應癥申請已于4月8日被納入擬優(yōu)先審評，擬定適應癥為符合特定條件的RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）患者和RET融合陽性甲狀腺癌患者。值得一提的是，普拉替尼于今年3月剛在中國獲批治療RET基因融合陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）患者，是首個在中國獲批上市的RET抑制劑。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

轉(zhuǎn)染重排（RET）激活性融合和突變是許多癌癥類型的關鍵疾病驅(qū)動因素。據(jù)統(tǒng)計，約1%-2%的非小細胞肺癌患者和約10%-20%的甲狀腺乳頭狀癌患者攜帶RET融合，約90%的晚期甲狀腺髓樣癌患者攜帶RET突變。此外，致癌的RET融合也在結(jié)直腸癌、乳腺癌、胰腺癌和其它癌癥類型中以較低頻率出現(xiàn)。

普拉替尼是Blueprint Medicines開發(fā)的一款強效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的口服精準療法，它能夠特異性強力抑制驅(qū)動許多癌癥類型的RET變異。2018年6月，基石藥業(yè)通過合作獲得了普拉替尼在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權。

在中國，普拉替尼于今年3月首次獲批，用于治療“既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌成人患者?！北敬?，普拉替尼被CDE納入擬優(yōu)先審評的申請針對的新適應癥為：用于需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者的治療。

在一項名為ARROW的1/2期臨床試驗中，研究人員評估了普拉替尼治療RET突變型甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性甲狀腺癌的效果。在55例攜帶RET突變的經(jīng)治甲狀腺髓樣癌患者中，總緩解率（ORR）為60%。在29例攜帶RET突變的初治甲狀腺髓樣癌患者中，ORR為66%。此外，9例RET融合陽性甲狀腺癌患者的ORR為89%。這些患者群的中位緩解持續(xù)時間（DoR）均尚未達到。

2020年12月，美國FDA已根據(jù)該研究結(jié)果加速批準了普拉替尼的新適應癥，用于治療攜帶RET變異的甲狀腺癌患者，包括12歲以上需要全身治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌患者，或需要全身治療且放射性碘難治性晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌患者。早前，F(xiàn)DA已批準普拉替尼用于治療轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC的成人患者。

本次，普拉替尼擬納入優(yōu)先審評意味著，該藥的甲狀腺癌新適應癥也有望加速在中國獲批，早日惠及更多患者。

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