與許多腦部疾病一樣，肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）仍然是藥物研發(fā)人員難以攻克的目標(biāo)。有希望的療法一次又一次地失敗，給下一個(gè)可能成功的療法增加了越來越大的壓力。目前，只有2種藥物被用來對(duì)抗這種疾病，而且都有其局限性。

在正在開發(fā)的新藥中，最受關(guān)注的一種來自美國馬薩諸塞州劍橋市Amylyx制藥公司。去年，一項(xiàng)小規(guī)模研究的結(jié)果顯示，與接受安慰劑的患者相比，接受Amylyx的藥物（AMX0035）治療的患者在說話、行走和寫作等基本功能方面表現(xiàn)出改善。研究還發(fā)現(xiàn)，接受AMX0035治療后，患者的功能衰退較慢，壽命更長。

有了這些結(jié)果，Amylyx得出結(jié)論，它有足夠的證據(jù)來尋求批準(zhǔn)。今年3月，該公司表示，將在今年上半年向加拿大衛(wèi)生部提交營銷申請(qǐng)。周三，該公司又宣布，計(jì)劃在2021年底前向歐盟監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交營銷申請(qǐng)。

但在美國，監(jiān)管時(shí)間可能要長得多，因?yàn)锳mylyx剛剛還透露，美國FDA希望在該公司提交AMX0035上市申請(qǐng)之前，看到一項(xiàng)額外的安慰劑對(duì)照研究的數(shù)據(jù)。為了滿足這一要求，Amylyx打算在歐洲和美國開展一項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)7月至9月開始入組患者。

Amylyx高層表示，他們將與FDA合作，盡快滿足這些數(shù)據(jù)需求。盡管如此，周三的聲明還是讓人對(duì)這起不同尋常的監(jiān)管案例產(chǎn)生了更多疑問。

通常情況下，F(xiàn)DA是制藥公司在醫(yī)藥市場上尋求監(jiān)管批準(zhǔn)的第一站。尤其是當(dāng)公司總部設(shè)在美國或在美國經(jīng)營部分臨床項(xiàng)目時(shí)。然而，Amylyx卻先在加拿大和歐洲提交AMX0035上市申請(qǐng)，然后才在美國申請(qǐng)。

Amylyx聯(lián)合創(chuàng)始人兼聯(lián)合首席執(zhí)行官Josh Cohen在3月份接受BioPharma Dive采訪時(shí)表示：“我想說的是，加拿大衛(wèi)生部與我們的合作非常迅速。坦率地說，我認(rèn)為FDA現(xiàn)在也正處于這一點(diǎn)上，但他們花了一點(diǎn)時(shí)間才恢復(fù)過來?！?

對(duì)于患者團(tuán)體如美國ALS協(xié)會(huì)（The ALS Association）來說，美國的停擺反映了FDA更大的問題。在一份聲明中，該協(xié)會(huì)對(duì)FDA進(jìn)行了譴責(zé)，稱該機(jī)構(gòu)沒有像同行那樣，努力盡快推出新的ALS療法。

ALS協(xié)會(huì)主席兼首席執(zhí)行官Calaneet Balas在周三的聲明中表示：“患有ALS的美國人應(yīng)該得到加拿大人和歐洲人很快就會(huì)得到的潛在有益療法。我們已經(jīng)要求FDA盡快批準(zhǔn)AMX0035。但到目前為止，這些呼吁都被忽略了?！?

值得注意的是，F(xiàn)DA對(duì)AMX0035的立場是在另一種治療ALS的實(shí)驗(yàn)藥物引起爭議后不久提出的。去年年底，美國紐約一家名為Brainstorm Cell Therapeutics的生物技術(shù)公司披露，其基于干細(xì)胞的ALS療法沒有達(dá)到后期試驗(yàn)的主要目標(biāo)。盡管失敗了，Brainstorm首席執(zhí)行官ChaimLebovitz表示，有信心繼續(xù)推進(jìn)這款干細(xì)胞療法。

不過，到了2月份，批準(zhǔn)前景似乎暗淡。Brainstorm表示，已經(jīng)收到了來自FDA的回復(fù)，該機(jī)構(gòu)認(rèn)為沒有足夠的證據(jù)支持上市申請(qǐng)。

這一聲明也遭到了患者團(tuán)體和倡導(dǎo)者的強(qiáng)烈譴責(zé)，他們責(zé)備FDA沒有認(rèn)識(shí)到對(duì)ALS新療法的緊迫需求。Brainstorm仍然可以在沒有額外數(shù)據(jù)的情況下提交申請(qǐng)，盡管在FDA的反饋之后獲得批準(zhǔn)的可能性很小。

在這些批評(píng)之后，F(xiàn)DA采取了不同尋常的步驟，在一份新聞稿中解釋了它對(duì)Brainstorm公司干細(xì)胞療法的立場。該機(jī)構(gòu)表示：“從已經(jīng)傳達(dá)給ALS社區(qū)的數(shù)據(jù)來看，人們非常希望這種產(chǎn)品能夠在ALS的管理方面至少提供一個(gè)適度的突破，如果不是更實(shí)質(zhì)性的突破的話。但是，后期研究的結(jié)果表明，數(shù)據(jù)顯然不支持這種療法的臨床益處?！?

從那以后，ALS協(xié)會(huì)進(jìn)行了自己不尋常的發(fā)聲。本月初，在Calaneet Balas受到“危險(xiǎn)和低俗的社交媒體攻擊”后，該協(xié)會(huì)董事會(huì)明確聲明了對(duì)Balas的支持。

參考來源：

1.FDA faces backlash after seeking more data on an experimental ALS therapy