4月23日，賽諾菲宣布，其注射用艾諾凝血素α（商品名：賽玖凝）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于確診為成人和兒童B型血友病患者的控制出血、常規(guī)預(yù)防以及圍手術(shù)期的出血管理。在中國，賽玖凝是第二批臨床急需境外新藥之一。新聞稿指出，本次獲批使該藥成為了首個在中國境內(nèi)獲批的個長效重組凝血IX因子。

血友病是一種罕見的隱性遺傳性出血性疾病。B型血友病患者因體內(nèi)凝血因子IX缺乏或活性較低，終生面臨嚴(yán)重出血風(fēng)險。過去，要使B型血友病患者體內(nèi)的凝血因子Ⅸ保持在一定水平，需要每天輸注1次凝血因子，這對患者的依從性和預(yù)后效果帶來極大挑戰(zhàn)。因此，臨床上急需能減少注射頻率、提高患者依從性的治療手段。

作為全球首個人重組凝血因子IXFc融合蛋白（簡稱rFIXFc），賽玖凝通過Fc融合技術(shù)延長了IX因子的血漿半衰期及療效持續(xù)時間，將常規(guī)預(yù)防治療上凝血因子每周數(shù)次的注射頻次降低到平均每周一次。該藥尤其適合兒童預(yù)防治療，促進(jìn)靶關(guān)節(jié)恢復(fù)，能為血友病患者帶來全面持久的止血保護(hù)。

兩項多中心、開放性3期臨床研究（B-LONG和Kids B-LONG）和一項拓展研究(B-YOND)顯示：在預(yù)防出血方面，從每周接受傳統(tǒng)重組IX因子（rFIX）預(yù)防治療轉(zhuǎn)換為賽玖凝預(yù)防治療的患者中，年化出血率（ABR）從5.5下降至2.9；在個體化預(yù)防治療中，賽玖凝可將年化出血率降低80%及以上，超過1/3使用賽玖凝進(jìn)行個體化預(yù)防治療的患者實現(xiàn)零自發(fā)性出血；在控制出血方面，數(shù)據(jù)顯示在80.8％的大型手術(shù)中，僅需單次注射賽玖凝即可維持止血。

此外，賽玖凝用于兒童期預(yù)防治療，還可有效降低致殘率。血友病患者超過90%的出血發(fā)生在關(guān)節(jié)，常在兒童期起病。如若關(guān)節(jié)反復(fù)長期出血不僅可能致畸、致殘，甚可危及生命。因此，血友病患者在兒童期進(jìn)行預(yù)防治療顯得尤為重要。Kids B-LONG研究顯示：賽玖凝在預(yù)防治療上，不同年齡組患兒包括關(guān)節(jié)部位在內(nèi)的年化自發(fā)出血率(AsBR)均為零。

參考資料：

[1]降低血友病患兒致殘率，國內(nèi)首個長效重組凝血九因子賽玖凝®獲批. Retrieved Apr 23，2021, from https://www.sanofi.cn/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Asia-Pacific/Sanofi-CN/Home/media/press-release-center/Press-Release-2021/20210423.pdf?la=zh

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