4月30日，武田中國宣布，旗下維葡瑞^®（注射用維拉苷酶α）經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療（ERT）。

維葡瑞^®（注射用維拉苷酶α）是在連續(xù)人類細胞系中通過基因活化技術(shù)生產(chǎn)的葡萄糖腦苷脂酶，具有與天然人類葡萄糖腦苷脂酶相同的氨基酸序列，在治療早期就可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝臟和脾臟體積、改善相關(guān)骨骼疾病，并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定患者癥狀。

作為常染色體隱性遺傳代謝病，戈謝病是一種溶酶體貯積癥，由于基因突變導(dǎo)致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細胞即“戈謝細胞”，導(dǎo)致身體組織器官出現(xiàn)病變并逐步加重。患者的器官病變主要表現(xiàn)為肝脾腫大：肝臟可腫大至正常體積的2-3倍；脾臟平均腫大至正常體積的15.2倍，最大可至75倍，甚至會出現(xiàn)脾梗死、脾破裂等情況。此外，患者還伴有生長發(fā)育遲緩、骨骼畸形、貧血、血小板減少、甚至出現(xiàn)危及生命的出血現(xiàn)象。2018年，戈謝病被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)。

酶替代療法（ERT）被國內(nèi)外權(quán)威指南/共識推薦為1型戈謝病患者治療的標準方法，通過特異性地補充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長發(fā)育5。

維葡瑞^®（注射用維拉苷酶α）通過多項ERT臨床開發(fā)項目和新藥臨床試驗項目評估，共有305名患者接受了部分長達7年的治療。TKT032 III期研究結(jié)果表明，初治患者接受12個月的維拉苷酶α治療后，與基線值相比關(guān)鍵臨床參數(shù)出現(xiàn)了顯著改善：血紅蛋白濃度增加（+ 23.3％），血小板計數(shù)增加（+ 65.9％），肝臟體積減?。èC17.0％）和脾臟體積減小（–50.4％），并在隨后的研究期內(nèi)得以持續(xù)；HGT-GCB-044 III期擴展研究則證實了維葡瑞^®（注射用維拉苷酶α）在兒童患者中的療效和安全性與成人患者中一致。一項治療達標事后分析顯示，使用維拉苷酶α治療4年后，大多數(shù)患者的血液學(xué)指標、肝脾體積、骨密度等均達到了正常水平。此外，TKT034 III期研究表明，患者可以安全地由其他酶替代療法轉(zhuǎn)換為等劑量維拉苷酶α治療，且維拉苷酶α 治療12個月期間內(nèi)關(guān)鍵臨床參數(shù)維持穩(wěn)定。