來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾

中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）藥品注冊(cè)進(jìn)度查詢結(jié)果顯示，羅氏（Roche）提交的艾美賽珠單抗注射液（emicizumab）新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，其辦理狀態(tài)已更新為：在審批，這意味著該新適應(yīng)癥有望近期在中國(guó)獲批。根據(jù)NMPA藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)公示，該申請(qǐng)適應(yīng)癥為：適用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。

截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)

A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病?；颊哐翰荒苷Ｄ?，易出現(xiàn)不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血。目前，許多針對(duì)體內(nèi)不含因子VIII抑制物的A型血友病預(yù)防性療法都需要患者每周進(jìn)行多次注射。即使注射藥物后，患者還是會(huì)出現(xiàn)出血情況，他們急需新的療法來(lái)改善治療和生活。

艾美賽珠單抗是全球血友病治療領(lǐng)域的一款重磅藥，為一款雙特異性因子IXa和因子X抗體，它可以將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的因子IXa和因子X聚集在一起，幫助A型血友病患者恢復(fù)凝血功能。

2018年底，艾美賽珠單抗已在中國(guó)獲批用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。2020年5月，羅氏再次遞交艾美賽珠單抗的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，該申請(qǐng)還被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，適用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。

截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

根據(jù)羅氏早前發(fā)布的新聞稿，艾美賽珠單抗曾在兩項(xiàng)針對(duì)體內(nèi)不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的3期試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，研究顯示它能顯著降低患者需要治療的出血情況，具有良好的具有臨床意義的出血控制結(jié)果，且安全性良好。艾美賽珠單抗對(duì)于A型血友病患者群體而言是一款意義重大的新藥，可以減少出血情況，并使患者僅需每周、每?jī)芍芑蛎克闹苓M(jìn)行一次注射即可。

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