近日，英國藥品和健康產品管理局（MHRA）批準安斯泰來前列腺癌藥物Xtandi（enzalutamide，恩扎盧胺），用于治療轉移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年男性患者。

隨著這項批準，Xtandi成為了MHRA批準的唯一一種可治療3種晚期前列腺癌的口服療法，包括：高危非轉移性和轉移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC，mCRPC）以及mHSPC。Xtandi已成為晚期前列腺癌患者的標準護理療法，自2012年首次獲得批準以來，全球已有超過61萬名患者接受治療。

Xtandi最早由美國Medivation公司開發(fā)，美國以外地區(qū)授權給了安斯泰來。輝瑞于2016年8月以140億美元收購Medivation。目前，Xtandi由輝瑞和安斯泰來在全球共同推廣。

mHSPC是指前列腺癌已發(fā)生轉移，但對雄激素剝奪療法（ADT）仍有治療反應，這類患者的治療選擇有限，許多患者預后很差。此次最新批準，將為mHSPC成年男性患者在治療過程中提供一個急需的、額外的治療選擇，幫助改善預后。同時，也將使醫(yī)療保健專業(yè)人員可以選擇在整個晚期前列腺癌疾病連續(xù)體中提供Xtandi治療。

該批準基于3期ARCHS試驗的結果。數據顯示，與安慰劑+雄激素剝奪療法（ADT）相比，Xtandi+ADT方案將mHSPC男性患者影像學進展或死亡風險顯著降低了61%。該試驗的安全性分析與先前CRPC試驗中Xtandi的安全性分析一致，接受Xtandi+ADT和安慰劑+ADT治療的患者中3級或更高級別不良事件發(fā)生率相似，分別為24.3%和25.6%。

在同一日，英國國家衛(wèi)生與保健卓越研究所（NICE）發(fā)布一份最終指南，拒絕將輝瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg）用于納入英國國家醫(yī)療服務系統(tǒng)（NHS），用于治療罕見的心臟疾病——轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）。

在英國，大約有800人患有ATTR-CM，這是一種罕見的、診斷不足的、危及生命的疾病，其特征是一種被稱為淀粉樣蛋白的錯誤折疊蛋白質在心臟中的異常沉積。一旦確診，ATTR-CM患者的平均預期壽命取決于亞型，約為2-3.5年。

NICE指出，Vyndaqel的成本效益估計值高于NHS資源通常認為可接受的標準。該機構稱，沒有足夠的證據表明Vyndaqel藥物推薦可以減少診斷延誤，而一旦停止治療，Vyndaqel的長期益處將更加不確定。

但與此同時，NICE“仍然熱衷于”確保ATTR-CM患者獲得Vyndaqel。該機構稱，如果NHS和輝瑞能夠就一項新的價值主張達成協議，從而使該藥物具有成本效益，它愿意對最終指南進行快速審查。

Vyndaqel（tafamidis，61mg）于2020年2月獲得歐盟批準，成為首個治療ATTR-CM的藥物。該批準基于3期ATTR-ACT研究的數據。這是第一個也是唯一一個完成的全球性、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在研究ATTR-CM的藥物治療。研究表明，在野生型或遺傳型ATTR-CM患者中，與安慰劑相比，Vyndaqel降低了全因死亡率和心血管相關住院率。

參考來源：FDA unexpectedly grounds a gene therapy for a rare heart disease