2021年5月24日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美國FDA已授予口服在研療法BI 425809突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療與精神分裂癥相關(guān)的認(rèn)知障礙（CIAS）。BI 425809是一種新型甘氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)體-1（GlyT1）抑制劑。CIAS包括日常生活解決問題的能力、記憶力和注意力，是精神分裂癥患者的主要負(fù)擔(dān)，目前沒有獲批療法。勃林格殷格翰計劃啟動BI 425809的3期臨床試驗(yàn)，以評估該藥在改善成人精神分裂癥患者認(rèn)知方面的安全性和有效性。值得一提的是，今年3月24日，根據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，它已在中國默認(rèn)獲批臨床，擬用于治療精神分裂癥認(rèn)知癥狀。

這項(xiàng)突破性療法認(rèn)定和3期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目CONNEX的啟動是基于隨機(jī)雙盲、含安慰劑對照的2期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該試驗(yàn)入組509名患者，試驗(yàn)組患者每日口服1次2 mg、5 mg、10 mg或25 mg的BI 425809。其主要終點(diǎn)為患者M(jìn)CCB總體綜合T評分（一種精神分裂癥神經(jīng)認(rèn)知療效評定測試）較基線的變化值。據(jù)劑量評估模型顯示，與安慰劑相比，10mg和25mg劑量組的MCCB總體復(fù)合T評分較基線變化最大，各組不良反應(yīng)發(fā)生率相當(dāng)。該試驗(yàn)表明BI 425809能夠改善成年精神分裂癥患者的認(rèn)知能力。

BI 425809是勃林格殷格翰開發(fā)的一款新型Gly-T1抑制劑，旨在通過抑制Gly-T1改善N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體的功能減退，從而起到治療作用。N-甲基-D-天冬氨酸受體功能低下導(dǎo)致的谷氨酸能途徑異常是精神分裂癥和阿爾茨海默癥發(fā)病的病理原因之一。

計劃進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目將由3個臨床試驗(yàn)組成。精神分裂癥的一些癥狀是由認(rèn)知和情感過程產(chǎn)生的，可以通過言語輸出的中斷來識別，使用創(chuàng)新的語音分析可能有助于客觀評估治療的后果。這一臨床試驗(yàn)將采用創(chuàng)新技術(shù)平臺來評估患者的語音生物標(biāo)志物，以及和日常生活相關(guān)的其它指標(biāo)。

注：原文有刪減

參考資料:

[1] Boehringer Ingelheim's Investigational Treatment for Cognitive Impairment Associated with Schizophrenia Receives FDA Breakthrough Therapy Designation. May 24, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/boehringer-ingelheims-investigational-treatment-for-cognitive-impairment-associated-with-schizophrenia-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-301297651.html

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