5月28日，瓔黎藥業(yè)宣布，美國(guó)FDA正式授予其PI3Kδ抑制劑林普利司片（YY-20394）一項(xiàng)新的孤兒藥資格，用于T細(xì)胞淋巴瘤患者的治療。此前，該藥已在美國(guó)獲得兩項(xiàng)孤兒藥資格。在中國(guó)，林普利司的上市申請(qǐng)于近日剛被納入擬優(yōu)先審評(píng)。

PI3K信號(hào)通路在調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)、運(yùn)動(dòng)、存活、代謝和血管生成過(guò)程中起著重要作用。在乳腺癌、結(jié)直腸癌和血液癌癥等人類癌癥中，幾乎都存在PI3K信號(hào)通路失調(diào)的現(xiàn)象。研究發(fā)現(xiàn)，PI3K信號(hào)通路的過(guò)度活躍與腫瘤的進(jìn)展、腫瘤微血管密度的增加、癌細(xì)胞的趨化性和侵襲性增強(qiáng)有顯著的相關(guān)性。

林普利司是瓔黎藥業(yè)自主研發(fā)的一款新一代PI3Kδ（磷酯酰肌醇3-激酶亞型δ）高選擇性抑制劑。臨床前研究顯示，林普利司可通過(guò)抑制PI3Kδ蛋白的表達(dá)，降低AKT蛋白磷酸化水平，從而誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡，抑制惡性B細(xì)胞及原發(fā)腫瘤細(xì)胞細(xì)胞系的增殖。2021年2月，恒瑞醫(yī)藥已與瓔黎藥業(yè)達(dá)成合作，獲得了該藥在大中華地區(qū)的聯(lián)合開(kāi)發(fā)權(quán)益以及排他性獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。

在中國(guó)，林普利司治療復(fù)發(fā)和/或難治濾泡性淋巴瘤的申請(qǐng)已被納入突破性治療品種。5月27日，林普利司片的新藥上市申請(qǐng)被中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）納入擬優(yōu)先審評(píng)名單，適用于既往接受過(guò)二線或二線以上全身系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤患者的治療。

目前，林普利司也在美國(guó)開(kāi)展了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并顯示出了顯著的療效和良好的安全性。2018年10月，F(xiàn)DA授予該藥兩項(xiàng)孤兒藥資格，分別治療濾泡性淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病/小細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）。2020年4月，林普利司片獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)直接開(kāi)展2期臨床試驗(yàn)，用于治療復(fù)發(fā)和/或難治濾泡性淋巴瘤。

本次再獲FDA授予孤兒藥資格，是林普利司在美國(guó)取得的又一重要研究進(jìn)展。根據(jù)新聞稿，這一孤兒藥資格針對(duì)的適應(yīng)癥為T細(xì)胞淋巴瘤。據(jù)介紹，T細(xì)胞淋巴瘤約占非霍奇金淋巴瘤10%～15%，大致分為前T細(xì)胞腫瘤和胸腺后T細(xì)胞淋巴瘤兩類。與侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤相比，成熟或外周T細(xì)胞淋巴瘤的預(yù)后較差。目前，這類患者仍存在未滿足的醫(yī)療需求。

注：原文有刪減

參考資料：

[1]新進(jìn)展|瓔黎藥業(yè)林普利司片（YY-20394）再獲一項(xiàng)FDA孤兒藥資質(zhì). Retrieved May 28，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/3ygnefOqlWXpBcMr_uXtCQ

[2]瓔黎藥業(yè)林普利司片上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理..Retrieved May 14 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/xRvT5A7IXHcIE1F1F5Rh5g

▽關(guān)注【藥明康德】微信公眾號(hào)