來源：藥明康德　 今日，禮來公司（Eli Lilly and Company）宣布，其在研阿爾茨海默?。ˋD）抗體療法donanemab獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。新聞稿同時(shí)指出，禮來計(jì)劃在今年晚些時(shí)候，使用加速批準(zhǔn)通道，向FDA遞交donanemab的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。 Donanemab是一款與β淀粉樣蛋白亞型N3pG結(jié)合的單克隆抗體。它能夠與AD患者大腦中淀粉樣蛋白沉積中的β淀粉樣蛋白結(jié)合，從而促進(jìn)患者大腦中淀粉樣蛋白沉積的清除。 ▲Donanemab旨在特異性地與大腦中的淀粉樣蛋白沉積相結(jié)合，從而促進(jìn)它們的清除 這一突破性療法認(rèn)定的授予是基于donanemab在2期臨床試驗(yàn)TRAILBLAZER-ALZ中的臨床證據(jù)。這一臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)已經(jīng)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表。在這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，研究人員使用了稱為整合阿爾茨海默病量表（integrated Alzheimer’s Disease Rating Scale, iADRS）的評(píng)估指標(biāo)來對(duì)患者的認(rèn)知能力和日常生活能力進(jìn)行綜合的評(píng)估。 試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受治療76周后，接受donanemab治療的患者iADRS評(píng)分降低幅度比安慰劑組減少了32%（p=0.04），達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。 ▲接受donanemab治療的AD患者iADRS評(píng)分降低速度比安慰劑組慢 同時(shí)，正電子掃描（PET）成像顯示，donanemab能夠迅速清除患者大腦中的淀粉樣蛋白沉積。在接受治療6個(gè)月后，40%患者的PET檢測(cè)呈陰性，意味著他們大腦中淀粉樣蛋白沉積的水平和健康人沒有顯著區(qū)別。在接受治療18個(gè)月之后，68%的患者達(dá)到了PET檢測(cè)為陰性的水平。 禮來公司目前正在進(jìn)行隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步檢驗(yàn)donanemab的安全性、耐受性和療效。 參考資料： [1] Lilly's donanemab receives U.S. FDA's Breakthrough Therapy designation for treatment of Alzheimer's disease. Retrieved June 24, 2021, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-donanemab-receives-us-fdas-breakthrough-therapy [2]Therapeutic development for Alzheimer’s disease at Eli Lilly and Company. Retrieved June 24, 2021, from https://media.nature.com/full/nature-cms/uploads/ckeditor/attachments/8368/Lilly.pdf. [3]Mintun et al., (2021). Donanemab in Early Alzheimer’s Disease. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2100708