來源：藥明康德　 中國國家藥監(jiān)局網(wǎng)站最新公示，安進(jìn)公司（Amgen）與百濟(jì)神州合作開發(fā)的注射用卡非佐米（carfilzomib，商品名：Kyprolis）已正式在中國獲批。這是一款第二代蛋白酶體抑制劑，百濟(jì)神州正在為卡非佐米用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者籌備商業(yè)化上市。 截圖來源：參考資料[1] 細(xì)胞內(nèi)的蛋白酶體（proteasomes）能夠分解受損或不再需要的蛋白，它對細(xì)胞的正常功能和生長都有重要的作用?？ǚ亲裘资前策M(jìn)公司開發(fā)的第二代蛋白酶體抑制劑，它的作用機(jī)制在于，通過阻斷蛋白酶體分解蛋白的功能，導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)蛋白的過度積累。在有些細(xì)胞中，卡非佐米會導(dǎo)致細(xì)胞死亡。由于骨髓瘤細(xì)胞中含有大量異常蛋白，因此，卡非佐米引發(fā)骨髓瘤細(xì)胞死亡的效果尤其明顯。 2016年，卡非佐米獲得美國FDA批準(zhǔn)，可以作為單一療法或者與dexamethasone或dexamethasone + lenalidomide構(gòu)成組合療法治療復(fù)發(fā)或難治性MM患者。它同時(shí)也在澳大利亞、加拿大、中國香港、日本、韓國、瑞士、俄羅斯等國家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)上市。 在一項(xiàng)名為ASPIRE的臨床3期試驗(yàn)中，792名復(fù)發(fā)或難治性MM患者接受了卡非佐米聯(lián)合lenalidomide和dexamethasone（KRd）組合方案或lenalidomide和dexamethasone（Rd）方案治療。這些患者此前已經(jīng)接受過1~3種其它療法的治療。 試驗(yàn)結(jié)果表明，接受KRd療法患者組的平均OS為48.3個(gè)月，接受Rd療法患者組的平均OS為40.4個(gè)月。KRd療法能夠?qū)S延長7.9個(gè)月。在只接受過一次其它療法治療的患者亞群中，KRd療法的療效更好，與Rd療法相比能夠?qū)⑵骄鵒S延長11.4個(gè)月?；颊叩臒o進(jìn)展生存期（PFS）數(shù)據(jù)已經(jīng)在去年發(fā)表，KRd與Rd療法相比，能夠?qū)FS延長8.7個(gè)月。（原文有刪減）